依特立生：一种治疗肌萎缩侧索硬化症的新型药物

董兴

高级医学编辑药学专业

摘要：依特立生：一种治疗肌萎缩侧索硬化症的新型药物据统计，肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis，简称ALS）在全球范围内的患病率相当高，这种病症一旦发作，会导致肌肉逐渐萎缩，最终可能造成呼吸机等重

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2023-05-03 15:31:48 发布

依特立生：一种治疗肌萎缩侧索硬化症的新型药物

据统计，肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis，简称ALS）在全球范围内的患病率相当高，这种病症一旦发作，会导致肌肉逐渐萎缩，最终可能造成呼吸机等重要器官衰竭而导致患者死亡。长期以来，人们一直在探索有效的治疗方式，依特立生（eteplirsen）就是其中一种在ALS治疗中最具前途的新型药物。

依特立生的研究和开发落在了美国生物技术公司Sarepta Therapeutics的肩上，它被认为是一种基于外显子跳跃（exon skipping）技术的药物，可以通过直接修复基因缺失，修补由基因突变引起的外显子缺失导致的蛋白质不正常甚至不能形成的情况。与其他药物不同的是，依特立生并不是治疗症状，而是通过基因干预直接阻止ALS病情的恶化。

在临床试验中，依特立生的确表现出对ALS治疗具有显著的疗效。在一项面向年龄在7至13岁之间的先天性肌性萎缩（Duchenne muscular dystrophy）患者的研究中，依特立生的药效已得到提高，使患者运动能力得到明显改善。

然而，正如所有创新型药物一样，依特立生也并非没有副作用。它的最常见副作用是注射部位疼痛或红肿，同时也会影响肝脏功能和血小板计数。此外，由于依特立生需要注射静脉，因此对于需要长期治疗的患者，其使用也带来一定的不便。

总的来说，依特立生作为一种革命性的治疗ALS的药物，拥有良好的疗效和前景，但现阶段的研究数据和临床试验仍然不足，需要多方进一步深入验证和确认。尽管存在一些不确定性和潜在风险，但可以肯定的是，随着时间的推进，这种基于基因外显子跳跃技术的新型药物将会拥有越来越多的应用场景和治疗范畴，成为改善人类健康水平的重要载体之一。