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摘要: 依利格鲁司胶囊是一种靶向药物,广泛用于替代治疗成人型脑神经元酸性酯酶病1型 (Type 1 Gaucher disease, GD1) ,这是一种罕见的常染色体隐性遗传病,患者缺乏酸性酯酶活性,导致大量葡萄糖脑苷醇酯(Cerebroside glucosylceramide,GL-1)在...
依利格鲁司胶囊是一种靶向药物,广泛用于替代治疗成人型脑神经元酸性酯酶病1型 (Type 1 Gaucher disease, GD1) ,这是一种罕见的常染色体隐性遗传病,患者缺乏酸性酯酶活性,导致大量葡萄糖脑苷醇酯(Cerebroside glucosylceramide,GL-1)在器官和浆液中沉积,引发一系列严重症状。依利格鲁司胶囊所属的靶向治疗药物可以通过特定分子的与洽合点的、可逆的结合,作用于治疗受体,并可以通过多种途径从中选择最佳途径。
依利格鲁司胶囊是一种口服靶向药物,它可以通过抑制酰化酯酶抑制,促进糖类脂代谢,减少了葡萄糖酯在相应细胞和组织处的沉积量,从而以减轻疾病症状为目标。新药的化学结构独特,与蛋白质结合力强而迅速,从而发挥强而可靠的治疗效果。
因为依利格鲁司胶囊是一种靶向药物,所以它具有许多传统药物不具备的独特优势,比如它可以选择性地定向地作用于大量的某些特定靶点,其活性必须自身特定至这些靶点,从而实现精确的目标治疗。此外,由于它是口服药物,因此有一些不良反应很少,对患者来说更为舒适和方便。
值得注意的是,依利格鲁司胶囊可能会对一些进行药物治疗的人产生负面影响。比如,一些被此项治疗药物影响的人可能会出现轻度恶心、头痛、轻度胃肠反应等不良反应,但这通常是暂时的,通常不需要任何特殊的治疗。此外,该药物也不能给那些患有急性白细胞白血病、淋巴瘤等恶性肿瘤的人使用。
总之,相比传统的药物治疗,依利格鲁司胶囊作为一种靶向治疗的新型药物,有着不同以往的药理学及治疗策略。它作为一种更为精确和有效的治疗工具,可以有效地解决GD1患者在生理及心理方面所需要的治疗效果,帮助这些人恢复正常生活,是一项值得开发和研究的良好药物。
胶囊剂
法国赛诺菲
用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法
他立苷酶α(taliglucerase alfa)Elelyso
适用于经医生诊断确诊为戈谢病,并需要酶替代治疗的患者
美国辉瑞
适用于Ⅰ类戈谢病
美国健赞Genzyme
用于确诊患有导致下列1种或多种病症的I型戈谢氏病(葡萄糖脑苷脂沉积病)的儿童及成人患者的长期酶替代疗法
法国赛诺菲
1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗
美国Shire
适用于单药治疗不适合接受酶替代疗法的轻度至中度1型高雪氏症(戈谢病)成人患者
美国杨森
用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法
法国赛诺菲
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