flt3基因突变靶向药吉列替尼

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摘要：FLT3基因突变是急性髓系白血病(AML)最常见的一种紧急治疗，这种基因突变会让恶性细胞呈现不受限制的生长，而吉列替尼(Gilteritinib)是一种针对FLT3的小分子靶向药物。

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2023-03-22 09:54:19 发布

　　FLT3基因突变靶向药吉列替尼

　　FLT3基因突变是急性髓系白血病(AML)最常见的一种紧急治疗，这种基因突变会让恶性细胞呈现不受限制的生长，而吉列替尼(Gilteritinib)是一种针对FLT3的小分子靶向药物。

　　吉列替尼首次由日本化学制药公司(Daiichi Sankyo)开发，后于2018年由美国泰博医药公司(Astellas Pharma)负责全球开发和推广。吉列替尼是一种口服的药物，每个药物批次为40毫克(mg)，剂量为每天一口，一次口服160毫克(mg)，每28天为一个治疗周期。由于目前吉列替尼只是一种拥有相对较短历史的药物，其质量应通过GMP规范体系得到对有效性和质量的充分保障。

　　吉列替尼的研发有一个比较长的过程，聚焦于针对AML患者的治疗。早期的实验显示，吉列替尼可抑制恶性细胞的生长，并通过引发细胞凋亡来杀死这些细胞。研究还表明它可以有效地治疗AML存在的FLT3-ITD(内部重复)突变。

　　临床试验也证明了光辉的结果。一项针对202名FLT3-ITD和FLT3-TKD(酪氨酸激酶结构域突变)患者的III期试验表明：吉列替尼组的患者中，65%的患者出现了血象完善(CR)或完全反应(CRh)事件，而勘验组的CR或CRh速率则为28%(位点检测显示50%以上的患者有FLT3-ITD突变，44%的患者有FLT3-ITD突变合并FLT3-TKD突变)，一年总存活率为53%，与控制组的47%相比，几乎没有区别。而吉列替尼可以说是相对安全的药物，安全性与其他治疗方式相当。

　　不幸的是，最近发表的一项研究表明，FLT3的其它亚型的突变可能不能通过吉列替尼适当地被治疗。这与其他许多靶向药物相似，这些药物通常只能针对特定的突变类型，而对于其它亚型或非特异性杀伤的细胞类型无效。这就需要我们在细胞疗法和靶向药物方面进行更多的研究，以求寻找最好的可能治疗方案。

　　总的来说，吉列替尼对于FLT3-ITD突变的AML可行，然而其前景的未来仍存在研究需要，为了尽量满足患者的治疗需求，我们仍需在这个领域投入更多的资金和精力，进一步的研究可以在靶向各种突变类型和细胞类型的同时，提供更好的防范和治疗方式。