高级医学编辑,药理学硕士
摘要:戈谢病是一种罕见的遗传代谢性疾病,患者体内缺乏戈谢酸酯酶(GBA)的活性,导致戈谢酸蓄积在细胞中,进而引发一系列的临床症状和并发症。该病主要影响神经系统,如神经系统退化、肝脾肿大、骨骼异常等。目前,依利格鲁司胶囊被认为是一种用于1型戈谢病成人患者的唯一一线口服治疗方法。
戈谢病是一种罕见的遗传代谢性疾病,患者体内缺乏戈谢酸酯酶(GBA)的活性,导致戈谢酸蓄积在细胞中,进而引发一系列的临床症状和并发症。该病主要影响神经系统,如神经系统退化、肝脾肿大、骨骼异常等。目前,依利格鲁司胶囊被认为是一种用于1型戈谢病成人患者的唯一一线口服治疗方法。
依利格鲁司胶囊是一种长效、口服的药物,可用于1型戈谢病患者的治疗。它是一种专门针对GBA缺乏的患者设计的药物,旨在减少戈谢酸的积累并改善相关的症状。该药物通过抑制肝脏中一种酶的活性,减少戈谢酸的产生和积累。
此前,戈谢病的治疗一直只是通过替代酶治疗(ERT)进行,即通过静脉输注人工合成的酶来替代患者体内缺乏的酶。然而,ERT治疗需要频繁的医院访问,并可能引发一系列的副作用。因此,依利格鲁司胶囊作为一种口服疗法的出现,为戈谢病患者提供了更为便捷和有效的治疗选择。
然而,依利格鲁司胶囊在许多国家并未上市销售,这给患者带来了困难。在这种情况下,许多患者选择通过印度代购依利格鲁司胶囊,以获取这种激动人心的新药物。印度代购依利格鲁司胶囊的原因是,印度是世界上最大的药物生产和供应国之一,许多世界知名药企在印度设有生产基地。由于印度的医疗系统和政策比较灵活,药物价格相对较低。因此,通过印度代购依利格鲁司胶囊可以节省治疗费用。
然而,代购药物存在一定的风险。首先,代购药物的质量和效力很难保障,因为没有经过该国药品批准机构的审批。其次,由于代购需通过跨境物流和海关清关,运输时间会延长,可能会影响疗效以及不适合紧急需要的患者。最后,代购的药物可能会遭遇假冒伪劣产品以及运输过程中的丢失或损坏等风险。
在代购依利格鲁司胶囊之前,患者应该充分了解药物的风险和效果,并与专业医生进行咨询。在购买之前,患者也应该联系正规的药店和代购渠道,并咨询相关的药品证书和保质期等信息,尽可能减少代购过程中的风险。
综上所述,依利格鲁司胶囊作为1型戈谢病成人患者的唯一一线口服疗法,为这些患者提供了更为便捷和有效的治疗方法。然而,代购依利格鲁司胶囊可能存在一定的风险,患者在购买之前应该充分了解药物的风险和效果,并咨询专业医生的建议,以保证治疗的安全和有效。
胶囊剂
法国赛诺菲
用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法
他立苷酶α(taliglucerase alfa)Elelyso
适用于经医生诊断确诊为戈谢病,并需要酶替代治疗的患者
美国辉瑞
适用于Ⅰ类戈谢病
美国健赞Genzyme
用于确诊患有导致下列1种或多种病症的I型戈谢氏病(葡萄糖脑苷脂沉积病)的儿童及成人患者的长期酶替代疗法
法国赛诺菲
1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗
美国Shire
适用于单药治疗不适合接受酶替代疗法的轻度至中度1型高雪氏症(戈谢病)成人患者
美国杨森
用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法
法国赛诺菲
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