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依特立生仿制药

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吕锦辉

高级医学编辑，药理学硕士

摘要：杜氏肌营养不良症是一种罕见而严重的遗传性疾病，主要影响男性儿童。该病导致肌肉逐渐退化，患者在成年前就会丧失肌肉控制能力。这意味着患者往往需要使用轮椅来移动，同时还可能面临呼吸、心脏和其他器官功能的衰竭。在过去，DMD的治疗主要是通过物理治疗和支持性护理来缓解症状，而缺乏有效的疗法。

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2023-10-19 17:06:41 发布
  • 依特立生

    依特立生

    FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

    美国sarepta

杜氏肌营养不良症是一种罕见而严重的遗传性疾病，主要影响男性儿童。该病导致肌肉逐渐退化，患者在成年前就会丧失肌肉控制能力。这意味着患者往往需要使用轮椅来移动，同时还可能面临呼吸、心脏和其他器官功能的衰竭。在过去，DMD的治疗主要是通过物理治疗和支持性护理来缓解症状，而缺乏有效的疗法。

然而，依特立生的问世改变了这一现状。依特立生是通过基因技术合成的一种RNA干扰药物，旨在促进患者体内缺失的瘦肌纤维素（dystrophin）蛋白的产生。这种蛋白是一个重要的组成部分，可以支撑和保护肌肉细胞。由于DMD患者基因突变，导致他们无法产生足够的瘦肌纤维素，从而导致肌肉退化。依特立生通过促进瘦肌纤维素的产生，可以改善患者的肌肉功能和延缓病情发展。

依特立生

依特立生的批准是基于一项临床试验的结果。该试验涉及了一小组受试者，最终显示出使用依特立生的患者有更好的肌肉力量和运动表现。这些结果引起了广泛的关注和乐观情绪，并在医学界引发了新的讨论。FDA的批准意味着依特立生被认为是安全和有效的治疗选择，将为DMD患者带来更好的生活质量。

然而，依特立生并非没有争议。一些研究人员对其临床试验结果表示了怀疑，并认为依特立生的疗效还需要更多的证据支持。此外，依特立生的高昂价格也成为了争议的焦点之一，使其不可承受之重成为了许多患者和家庭的困扰。

尽管存在争议和挑战，依特立生的批准仍然带来了希望和改变。它为DMD患者和他们的家庭提供了迈出一大步的机会，使他们能够享受到更好的生活和更长久的支持。此外，依特立生的成功也为其他罕见病的研究和治疗提供了鼓舞和启发。

依特立生的批准标志着医学领域在疾病治疗方面的重大突破。它为杜氏肌营养不良症患者带来了新的治疗选择，为医学研究和创新提供了新的方向。虽然仍然面临着挑战和变数，但依特立生的问世已经为改善DMD患者的生活带来了希望，并为罕见病的治疗开启了新的篇章。

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杜氏肌营养不良症
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2023-10-19 17:06:41 更新

  • 依特立生基本信息

    依特立生
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国sarepta

    • 适应症：

      FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

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