高级医学编辑,药理学硕士
摘要:首先,应该理解依特立生背后的研发成本。研发一种新药需要耗费大量的时间、资源和资金。依特立生的研发历经长达十多年的时间,在这个过程中,制药公司投入了大量的研究经费,进行了数次临床试验,与专业机构和科学家展开了广泛的合作。这些研发成本可以说是巨大的,而价格的高昂一定程度上反映了这些成本。
首先,应该理解依特立生背后的研发成本。研发一种新药需要耗费大量的时间、资源和资金。依特立生的研发历经长达十多年的时间,在这个过程中,制药公司投入了大量的研究经费,进行了数次临床试验,与专业机构和科学家展开了广泛的合作。这些研发成本可以说是巨大的,而价格的高昂一定程度上反映了这些成本。
此外,值得考虑的是,依特立生对患者来说无疑是一种福音。传统上,杜氏肌营养不良症患者只能依靠辅助设备和运动治疗来缓解病情,而依特立生作为一种创新性的基因疗法,能够直接修复肌肉细胞中的遗传缺陷,从而减缓病情恶化的速度。这对于患者及其家庭来说,无疑是一个巨大的突破和希望。因此,即使价格高昂,很多患者及家属也会愿意为了这种药物支付。
然而,与此同时,依特立生的高价也引发了公众的不满。人们普遍认为,高昂的药物价格会剥夺很多患者的获得权利,使药物无法普及到广大需要的人群。药企高价定价的背后,也有人们对于当时监管体系的不满和对于利益驱动的质疑。因此,政府和公众对于对药价进行干预的呼声也逐渐高涨。
在回顾杜氏肌营养不良症这一罕见疾病的背景下,我们对依特立生的价格贵不贵的评判不能仅仅从经济角度来看。依特立生的研发成本庞大,而且为患者带来了希望,能够改善生活质量和延长寿命。然而,高价格一定程度上造成了公众对药价不公平的负面印象。在未来,我们期望政府、制药公司以及公众能够共同努力,找到一个更加合理和可持续的药物定价模式,确保疾病治疗的公平性和可及性。
注射剂
美国sarepta
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
日本新药
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)
印度Macleods
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
美国Sarepta Therapeutics
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
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