靶向药普纳替尼

董兴

高级医学编辑药学专业

摘要：普纳替尼(Ponatinib)是一种针对白细胞介素-3受体酪氨酸激酶(BCR-ABL)的多靶向酪氨酸激酶抑制剂。它曾经因心血管风险而被暂停使用，但在经过调整和重新设计后，于2014年获得了美国食品与药品管理局(FDA)的批准，用于?

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2023-04-18 18:13:12 发布

普纳替尼(Ponatinib)是一种针对白细胞介素-3受体酪氨酸激酶(BCR-ABL)的多靶向酪氨酸激酶抑制剂。它曾经因心血管风险而被暂停使用，但在经过调整和重新设计后，于2014年获得了美国食品与药品管理局(FDA)的批准，用于治疗慢性髓细胞白血病(CML)和急性淋巴细胞白血病(ALL)患者。

BCR-ABL融合基因是CML的主要致病因素，它使得白细胞增殖分化异常，从而导致白血病的发生。目前，针对BCR-ABL融合基因的靶向治疗已成为CML治疗的主流方法。然而，前几代的BCR-ABL抑制剂发展受到了一些限制，如提高耐药性、患者不适应和副作用等。

普纳替尼作为第三代的BCR-ABL抑制剂，有着独特的抑制机制和优越的抗癌活性。其具有多重抑制作用，不仅可以阻断BCR-ABL融合基因的活性，还能够抑制其他多种慢性髓细胞白血病相关的基因激活。这使它对目前其他BCR-ABL抑制剂产生耐药的白血病患者有着更好的治疗效果。

普纳替尼的独特性不仅在于它的多靶向作用，还在于它的亲合力较强，能够抑制数种BCR-ABL变异基因。这些变构型基因是非常难以治疗的一类疾病，其出现使得部分患者在使用了其他BCR-ABL抑制剂后，依然会出现病情反复和耐药的情况。普纳替尼成功地克服了这一难题，并且在临床研究中展现出了对多种变异基因的有效性。

当然，普纳替尼作为一种强效的治疗药物，也存在一系列的副作用和安全问题。最常见的副作用是恶心、呕吐、腹泻等胃肠道不适，还有头痛、皮肤瘙痒等。并且在早期的临床研究中，普纳替尼也曾经引起了一些心血管风险，如血栓形成和心脏瓣膜病变，因此其使用需要遵循一定的禁忌和安全警示。

总之，普纳替尼是一种靶向治疗慢性髓细胞白血病的重要药物，具有独特的多重抑制作用和优越的抗癌活性，并且对BCR-ABL变异基因也有较好的应对能力。然而，在使用普纳替尼的过程中，我们也应该注意其可能带来的副作用和安全问题，遵循医生的指导。