高级医学编辑,药理学硕士
摘要:依特立生是一种基因治疗药物,通过促进肌肉蛋白质的合成,延缓DMD患者肌肉的退化。下面是使用依特立生时需要注意的几个方面:
依特立生是一种基因治疗药物,通过促进肌肉蛋白质的合成,延缓DMD患者肌肉的退化。下面是使用依特立生时需要注意的几个方面:
1. 医生指导:首先,使用依特立生必须在医生的指导下进行。医生会根据患者的具体情况,确定每次注射的剂量和频率。在开始治疗之前,医生会对患者进行全面的身体检查,以确保没有与药物使用不兼容的情况。
2. 高标准的卫生:在使用依特立生之前,必须做好相关的卫生准备工作。洗手,消毒注射部位,并准备好所需的注射器和其他相关辅助器材。使用注射器时,要确保其干净、无划痕,并按照医生的建议正确注射。
3. 定期检查:使用依特立生后,患者需要定期到医院进行检查,以监测药物的疗效和可能的副作用。这样可以及时调整治疗方案,保证患者得到最佳的治疗效果。
4. 咨询专业人员:在使用依特立生期间,患者和他们的家人应该和相关专业人员保持密切的沟通。如果患者或家属有任何问题或疑虑,应及时向医生或其他相关专业人员咨询。
5. 治疗计划和目标:使用依特立生时,医生会根据患者的状况和治疗进展,制定合适的治疗计划和目标。患者和家属应该积极配合医生的治疗计划,并在需要时进行相应的调整。
依特立生的批准为DMD患者带来了新的希望。然而,正如任何药物一样,依特立生也有可能出现一些副作用,如注射部位疼痛、皮肤问题等,因此在使用过程中要特别注意,并及时向医生报告。
总之,依特立生被FDA批准用于治疗DMD,为患者家属带来了巨大的安慰和希望。然而,使用依特立生需要在医生的指导下进行,并且需要将整个治疗过程与其他相关专业人士密切协调。通过正确、规范地使用依特立生,我们相信可以最大限度地提高治疗的效果,帮助DMD患者获得更好的生活质量。
注射剂
美国sarepta
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
适用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
意大利Italfarmaco制药集团
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
日本新药
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
美国Sarepta Therapeutics
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
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