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依利格鲁司胶囊国内有没有上市

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吕锦辉

高级医学编辑，药理学硕士

摘要：依利格鲁司胶囊作为戈谢病的一线口服疗法，在国际上已经取得了很大的成功。其主要通过抑制β型酸性谷胺酰转移酶的活性，降低体内堆积的戈谢酸水平，从而减轻患者的临床症状。此外，依利格鲁司胶囊还可以提高患者血小板的数量，改善血小板功能，减少出血风险。

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2023-10-06 11:24:13 发布

依利格鲁司胶囊作为戈谢病的一线口服疗法，在国际上已经取得了很大的成功。其主要通过抑制β型酸性谷胺酰转移酶的活性，降低体内堆积的戈谢酸水平，从而减轻患者的临床症状。此外，依利格鲁司胶囊还可以提高患者血小板的数量，改善血小板功能，减少出血风险。

在临床试验阶段，依利格鲁司胶囊已经证实了其在改善患者病情上的显著效果。一项针对130名1型戈谢病成年患者的III期临床试验显示，与安慰剂相比，接受依利格鲁司胶囊治疗的患者在6个月后的戈谢酸水平下降了37%，而安慰剂组则只下降了2%。此外，依利格鲁司胶囊还有良好的安全性和耐受性，患者常见的不良反应主要是恶心、腹泻和头痛等轻度不适。

依利格鲁司胶囊

国内戈谢病患者自依利格鲁司胶囊在国际上获批上市以来，就期待着这一新疗法能在国内也尽快上市。毕竟，戈谢病是一种罕见的代谢疾病，现有的治疗方法都存在局限性，而依利格鲁司胶囊的问世为戈谢病患者提供了新的希望和机遇。

目前，依利格鲁司胶囊在中国已经进入了临床试验阶段。根据相关报道，目前已有一些三甲医院参与依利格鲁司胶囊的临床试验，为患者提供了免费获得这一药物的机会。而在临床试验的前期结果中，依利格鲁司胶囊在国内的疗效和安全性也被证实。

对于戈谢病患者而言，依利格鲁司胶囊的国内上市无疑是一个重大利好消息。它不仅将为患者提供一种方便、有效的口服疗法，还能改善患者的生活质量，减少治疗的复杂性和不适感。同时，依利格鲁司胶囊的上市也将推动国内关于戈谢病的诊断和治疗水平的进一步提高，为更多患者提供科学、规范的医疗服务。

总的来说，依利格鲁司胶囊是1型戈谢病成人患者的一线口服疗法，国际上已经获得了广泛应用。虽然目前在国内尚未正式上市，但临床试验的进行和初步结果的积极反馈为患者和医疗界带来了希望。相信随着进一步的研究和审批工作的顺利进行，依利格鲁司胶囊将早日在国内上市，为戈谢病患者带来福音。

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2023-10-06 11:24:13 更新

  • 依利格鲁司胶囊基本信息

    依利格鲁司胶囊
    • 剂型：

      胶囊剂

    • 厂家：

      法国赛诺菲

    • 适应症：

      用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法

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吕锦辉

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