国外依特立生代购

吕锦辉

高级医学编辑，药理学硕士

摘要：随着生活水平的提高和健康意识的增强，人们对治疗疾病的需求也在不断增加。在国外，有一种新药被广泛应用于杜氏肌营养不良症治疗中，该药名为依特立生(eteplirsen)。该药被FDA批准，成为首个杜氏肌营养不良症的新药。然而，由于一系列原因，国内患有杜氏肌营养不良症的患者们往往只能通过国外代购来获得这种药物。

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2023-10-04 18:39:40 发布

随着生活水平的提高和健康意识的增强，人们对治疗疾病的需求也在不断增加。在国外，有一种新药被广泛应用于杜氏肌营养不良症治疗中，该药名为依特立生(eteplirsen)。该药被FDA批准，成为首个杜氏肌营养不良症的新药。然而，由于一系列原因，国内患有杜氏肌营养不良症的患者们往往只能通过国外代购来获得这种药物。

首先，我们来了解一下这种药物。杜氏肌营养不良症是一种常见的遗传性疾病，主要影响男性儿童。该病主要是由于前置基因突变导致了肌酸激酶(Dystrophin)的缺乏，从而引起骨骼肌的逐渐退化。依特立生作为一种基因修复疗法，可以提供缺失的肌酸激酶，帮助患者减缓病情的进展。然而，由于国内尚未批准该药物的上市，患有杜氏肌营养不良症的患者只能选择国外代购。

不可否认，国外代购的方式给患者们带来了一定的困扰。首先，代购过程中存在一定的风险。因为该药物尚未在国内上市，所以找到正规渠道代购的难度较大。存在一些不法商家，利用患者的需求进行欺诈，从而导致患者的利益受损。其次，代购的成本相对较高。除了药物本身的费用，还需要支付国外邮费和关税等费用。而且，由于患者们对药物的需求较为迫切，往往只能选择快递方式进行代购，这进一步增加了成本。显而易见，国外代购并不是一种便捷且经济的方式。

然而，尽管存在一系列困扰，对于患有杜氏肌营养不良症的患者来说，国外代购依特立生仍然是他们唯一的选择。这主要是因为，该药物对于这个疾病有着显著的治疗效果。很多患者和他们的家人不愿意错过这个治疗的机会，他们不惜一切代价，寻找这种药物，希望能够改善患者的生活质量。

对于国内的监管机构和药品监管部门来说，他们需要审慎对待这种情况。面对患者的需求和治疗的窘境，他们应该加大审批速度，尽早批准依特立生的上市，从而让更多的患者能够方便地获得治疗。

总之，国外依特立生代购不仅给患有杜氏肌营养不良症的患者带来一些困扰，也暴露出国内药品审批速度不足的问题。我们希望有关部门能够加快审批进度，让更多的患者能够方便地获得这种药物，从而改善他们的生活质量。