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依利格鲁司胶囊用法与用量

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吕锦辉

高级医学编辑，药理学硕士

摘要：戈谢病是一种罕见的常染色体隐性遗传病，主要由于酸性乳糖酶（glucocerebrosidase，简称GBA）基因的突变导致酸性乳糖脂（glucocerebroside，简称GC）在机体内积聚而引起的。依利格鲁司胶囊 （Eliglustat）是临床上用于一型戈谢病成人患者的唯一一线口服疗法。

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2023-10-01 12:27:34 发布

戈谢病是一种罕见的常染色体隐性遗传病，主要由于酸性乳糖酶（glucocerebrosidase，简称GBA）基因的突变导致酸性乳糖脂（glucocerebroside，简称GC）在机体内积聚而引起的。依利格鲁司胶囊 （Eliglustat）是临床上用于一型戈谢病成人患者的唯一一线口服疗法。

依利格鲁司胶囊的主要成分是依利格鲁司（eliglustat），它是一种GBA酶抑制剂，通过抑制酸性乳糖脂的合成，可以减轻和预防戈谢病患者体内乳糖脂的积聚。该药物的作用机制可帮助患者恢复正常的GBA酶活性水平，并改善症状。

依利格鲁司胶囊

使用依利格鲁司胶囊的剂量应根据患者的体重和GBA酶活性来确定。一般建议根据每日口服剂量（mg/kg）进行剂量调整。首先，需确定患者的每天GBA酶活性（nmol/h/mg protein），然后按照患者的体重和GBA活性进行计算，以获得合适的剂量。

例如，对于一名体重为70公斤的患者，其每天GBA酶活性为20 nmol/h/mg蛋白质，则计算该患者的每日剂量如下：

每日剂量（mg）= 患者的体重（kg） × 每天GBA酶活性（nmol/h/mg蛋白质） × 0.16

根据上述计算公式，该患者每天的剂量为： 70 × 20 × 0.16 = 224mg。

依利格鲁司胶囊每粒含有84毫克的依利格鲁司，因此该患者每天需要服用3粒依利格鲁司胶囊，即共252毫克。

依利格鲁司胶囊应该在餐后立即服用。如果患者因某些原因无法吞咽整粒胶囊，可以将胶囊内的颗粒撒在温软的食物（如果酱或果泥）中，然后立即食用。

使用依利格鲁司胶囊的治疗周期应基于个体患者的情况进行调整。定期监测GBA酶活性和病情进展是必要的，可以根据患者的反应和病情动态调整剂量。

依利格鲁司胶囊作为戈谢病一线口服疗法的应用，为成人患者提供了一种安全有效且方便的治疗选择。然而，作为一种处方药物，患者在使用该药物之前应咨询医生，并根据医生的建议和指导正确使用。

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2023-10-01 12:27:34 更新

  • 依利格鲁司胶囊基本信息

    依利格鲁司胶囊
    • 剂型：

      胶囊剂

    • 厂家：

      法国赛诺菲

    • 适应症：

      用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法

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