高级医学编辑,药理学硕士
摘要:首先,依特立生在一些患者中可能引起注射部位的疼痛、红肿和感染。由于依特立生是通过注射给药的,因此这些副作用是难以避免的。尽管大多数患者在注射后会有一定的不适反应,这些症状通常会自行减轻或消失,但适当的护理和预防非常重要,以减少感染的风险。
首先,依特立生在一些患者中可能引起注射部位的疼痛、红肿和感染。由于依特立生是通过注射给药的,因此这些副作用是难以避免的。尽管大多数患者在注射后会有一定的不适反应,这些症状通常会自行减轻或消失,但适当的护理和预防非常重要,以减少感染的风险。
其次,长期使用依特立生可能会导致肝功能异常。一些临床试验显示,部分患者在使用依特立生后肝酶水平异常升高。虽然这些变化通常是暂时的,但患者仍需要定期进行肝功能监测以确保安全。此外,如果患者本身就存在肝功能异常或患有其他肝病,使用依特立生时需要特别小心。
此外,依特立生还可能引发过敏反应。虽然这种情况相对较为罕见,但在一些个案中,使用依特立生后患者可能出现荨麻疹、呼吸急促、喉头肿胀等过敏症状。如果发生这些症状,应立即就医并停止使用依特立生。
对于儿童患者来说,使用依特立生还可能对他们的神经系统产生一定的影响。由于依特立生的具体作用机制,一些患者可能出现肌病状况加剧、行走能力下降等症状。尽管这只是暂时性的,但这一点仍然需要家长和医生的密切关注,以评估是否需要在治疗中调整剂量或考虑其他治疗方案。
总的来说,依特立生的副作用并不严重,综合上述因素,FDA认为其益处大于风险,因此批准了该药物的使用。但患者和家长仍然需要了解并关注这些潜在的副作用,以及如何对付和预防它们。此外,定期的医生随访和临床监测也十分重要,以便及时发现和处理任何不良反应。
尽管依特立生具有一些副作用,但对于患有杜氏肌营养不良症的患者来说,它提供了希望和改善生活质量的机会。作为一种先进的治疗手段,依特立生的研究和开发也为杜氏肌营养不良症的治疗带来了新的曙光。随着技术的进步和进一步的研究,我们有望在未来发现更加安全和有效的治疗方案。
注射剂
美国sarepta
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
适用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
意大利Italfarmaco制药集团
适用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
瑞士Santhera Pharmaceuticals
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
美国Sarepta Therapeutics
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