高级医学编辑,药理学硕士
摘要:依特立生(eteplirsen)是美国食品药品管理局(FDA)批准的首个杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy)新药。杜氏肌营养不良症是一种常见的遗传性疾病,主要影响男性儿童,导致肌肉逐渐萎缩和功能丧失。使用依特立生有助于减缓病情发展和改善患者的生活质量。然而,使用任何药物都需要谨慎,并且需要遵循医生的建议。下面是使用依特立生时的一些建议和注意事项。
依特立生(eteplirsen)是美国食品药品管理局(FDA)批准的首个杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy)新药。杜氏肌营养不良症是一种常见的遗传性疾病,主要影响男性儿童,导致肌肉逐渐萎缩和功能丧失。使用依特立生有助于减缓病情发展和改善患者的生活质量。然而,使用任何药物都需要谨慎,并且需要遵循医生的建议。下面是使用依特立生时的一些建议和注意事项。
1. 寻求专业医疗指导:依特立生是一种处方药物,只能在医生的指导下使用。在开始使用该药之前,您应该咨询专业医生,详细了解该药物的功效、副作用和使用方法。
2. 准确按照医生的指示使用:遵循医生的建议,按照准确的剂量和时间表使用依特立生。不要自行增减药物的剂量,不要错过药物的使用时间。
3. 定期复诊:定期复诊是非常重要的,以便医生能够监测您的病情和药物的效果。及时就医并遵循医生的建议,有助于确保依特立生的有效性和安全性。
4. 注意过敏反应:使用依特立生时,某些人可能会出现过敏反应。如果您出现任何过敏反应的症状,如呼吸困难、喉咙肿胀、皮疹或头晕等,请立即就医。
5. 依特立生的副作用:使用依特立生可能会引发一些副作用,例如腹泻、呕吐、嗜睡、头痛等。如果您出现这些副作用,应告知您的医生。他们将评估和管理这些副作用,并为您提供合适的建议。
6. 与其他药物的相互作用:在使用依特立生期间,告知您的医生您正在使用的所有其他药物,包括处方药、非处方药和补充剂。某些药物可能会与依特立生产生相互作用,影响其安全性和有效性。
7. 遵守药物储存要求:依特立生可能需要储存在特定的环境条件下,如低温。请确保正确储存药物,并遵循相关的储存指南。
8. 注意长期效果:由于依特立生是一种长期使用的药物,因此需要关注其长期效果和安全性。您的医生将监测您的情况并评估药物的效果,以确保它对您的病情有长期的益处。
总之,使用依特立生有助于减缓杜氏肌营养不良症的进展和提高患者的生活质量。但是,使用任何药物都需要谨慎和遵循医生的建议。遵守上述注意事项,与医生积极沟通,可以最大程度地确保使用依特立生的安全和有效性,从而帮助患者更好地应对杜氏肌营养不良症。
注射剂
美国sarepta
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
适用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
意大利Italfarmaco制药集团
适用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
瑞士Santhera Pharmaceuticals
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)
印度Macleods
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
美国Sarepta Therapeutics
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