高级医学编辑,药理学硕士
摘要:在过去,戈谢病患者的治疗主要依赖于酶替代疗法(ERT),即将人工合成的酸性β-葡萄糖苷酶注射到患者体内。然而,ERT需要每周数次的静脉注射,且需要终身接受治疗,这给患者和家庭带来了很大的负担。
在过去,戈谢病患者的治疗主要依赖于酶替代疗法(ERT),即将人工合成的酸性β-葡萄糖苷酶注射到患者体内。然而,ERT需要每周数次的静脉注射,且需要终身接受治疗,这给患者和家庭带来了很大的负担。
2014年,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了依利格鲁司胶囊作为戈谢病患者的口服治疗药物。这种药物是一种酸性β-葡萄糖苷酶抑制剂,通过抑制体内产生的特定酶,减少脂质物质堆积,从而缓解症状和改善患者生活质量。
然而,由于依利格鲁司胶囊是一种创新药物,其价格相对较高,特别是在国外代购的情况下。根据市场调查,一盒(每盒30粒)依利格鲁司胶囊的平均价格在国外代购网站上大约是3000美元至4000美元之间。然而,具体的价格可能因供应和地区而有所差异。
这个价格对于许多患者来说可能是无法负担的,特别是对那些没有足够的医疗保险或医疗补助金的患者来说。因此,依利格鲁司胶囊的高价成为了一个严重的问题,限制了患者获得这一疗法的能力。
为了解决这一问题,一些组织和机构已经开始采取行动,争取将依利格鲁司胶囊纳入医疗保险计划或政府补助计划中。此外,一些患者组织和利益集团也在游说药企降低药价,以确保患者能够获得这一重要的治疗药物。
虽然依利格鲁司胶囊的价格仍然是一个挑战,但对于那些戈谢病患者来说,它是一种药物的突破。与传统的酶替代疗法相比,依利格鲁司胶囊具有更大的方便性和易于接受性,从而提高了患者的治疗依从性。此外,研究也表明,依利格鲁司胶囊可以显著改善患者的生活质量和疾病管理。
总的来说,依利格鲁司胶囊作为1型戈谢病成人患者的唯一一线口服疗法,为这一罕见的代谢疾病的治疗带来了新的希望。然而,高昂的药价仍然是一个需要解决的问题,以确保更多的患者能够获得这一创新的治疗药物。我们期待未来价格的下调,以使依利格鲁司胶囊对更多的戈谢病患者来说变得可及。
胶囊剂
法国赛诺菲
用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法
他立苷酶α(taliglucerase alfa)Elelyso
适用于经医生诊断确诊为戈谢病,并需要酶替代治疗的患者
美国辉瑞
适用于Ⅰ类戈谢病
美国健赞Genzyme
用于确诊患有导致下列1种或多种病症的I型戈谢氏病(葡萄糖脑苷脂沉积病)的儿童及成人患者的长期酶替代疗法
法国赛诺菲
1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗
美国Shire
适用于单药治疗不适合接受酶替代疗法的轻度至中度1型高雪氏症(戈谢病)成人患者
美国杨森
用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法
法国赛诺菲
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