高级医学编辑,药理学硕士
摘要:依利格鲁司胶囊是目前1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法。与传统的静脉输注治疗相比,依利格鲁司胶囊具有更大的便利性和可接受性。患者只需每日口服两次依利格鲁司胶囊,就能够有效地控制疾病的进展。这对于那些不愿意经常到医院接受治疗的患者来说,是一种非常好的选择。
依利格鲁司胶囊是目前1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法。与传统的静脉输注治疗相比,依利格鲁司胶囊具有更大的便利性和可接受性。患者只需每日口服两次依利格鲁司胶囊,就能够有效地控制疾病的进展。这对于那些不愿意经常到医院接受治疗的患者来说,是一种非常好的选择。
依利格鲁司胶囊的主要功效是通过抑制酶的活性来减少葡萄糖脂和葡萄糖醛酸脂的产生。它能够与戈谢病的病因相关的特定受体结合,从而抑制对这些脂质的合成。此外,依利格鲁司胶囊还能够促进葡萄糖脂和葡萄糖醛酸脂的代谢,帮助机体更好地清除这些有害物质。
通过控制葡萄糖脂和葡萄糖醛酸脂的积累,依利格鲁司胶囊可以有效地改善1型戈谢病患者的症状和体征。它能够减轻患者的肝脏和脾脏肿大,降低肝功能异常和脾脏破裂的风险。同时,依利格鲁司胶囊还能够改善患者的贫血症状,提高患者的体力和生活质量。
此外,依利格鲁司胶囊还可以减少骨骼系统和神经系统的受损。戈谢病患者往往会出现骨折和骨疼痛的症状,这是由于骨质疏松和骨骼病变所致。依利格鲁司胶囊可以降低葡萄糖脂在骨骼中的积累,从而减少骨骼的受损。对于疾病早期的神经系统受损,疗效也是显著的。
总的来说,依利格鲁司胶囊作为1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法,具有明显的疗效和方便性。它能够减少葡萄糖脂和葡萄糖醛酸脂的积累,改善症状和体征。此外,它还能够降低骨骼系统和神经系统的受损,提高患者的生活质量。然而,对于1型戈谢病的其他类型患者,以及儿童患者,依利格鲁司胶囊的应用尚需要进一步的研究和探索。
胶囊剂
法国赛诺菲
用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法
他立苷酶α(taliglucerase alfa)Elelyso
适用于经医生诊断确诊为戈谢病,并需要酶替代治疗的患者
美国辉瑞
适用于Ⅰ类戈谢病
美国健赞Genzyme
用于确诊患有导致下列1种或多种病症的I型戈谢氏病(葡萄糖脑苷脂沉积病)的儿童及成人患者的长期酶替代疗法
法国赛诺菲
1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗
美国Shire
适用于单药治疗不适合接受酶替代疗法的轻度至中度1型高雪氏症(戈谢病)成人患者
美国杨森
用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法
法国赛诺菲
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