依特立生说明书

吕锦辉

高级医学编辑，药理学硕士

摘要：DMD是一种罕见的遗传性疾病，主要影响男性患者。该病主要是由于身体无法产生一种叫做核糖核酸酶H(PMNS)的蛋白质，这导致了肌肉组织的逐渐退化和肌肉功能的丧失。患者在儿童时期就会出现肌肉无力和运动障碍，并逐渐变得寿命有限。

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2023-09-22 15:55:39 发布

DMD是一种罕见的遗传性疾病，主要影响男性患者。该病主要是由于身体无法产生一种叫做核糖核酸酶H(PMNS)的蛋白质，这导致了肌肉组织的逐渐退化和肌肉功能的丧失。患者在儿童时期就会出现肌肉无力和运动障碍，并逐渐变得寿命有限。

在过去数十年间，DMD患者一直没有任何可行的治疗方法，只能通过康复训练和辅助设备来减缓病情的恶化。然而，依特立生的上市为这些患者带来了新的希望。

依特立生是一种基因疗法，通过修复患者身体中的缺陷基因来治疗DMD。它通过向患者的体内注射一种特殊的核酸药物，该药物能够使身体重新产生核糖核酸酶H。这种药物具有雄关漫道真如铁的作用，可以说是为了重新启动患者肌蛋白编码基因的运转。

自从依特立生在2016年获得FDA批准并上市以来，它已经改变了许多DMD患者及其家庭的生活。临床试验表明，接受依特立生治疗的患者在行走和运动方面有了明显改善。虽然这种治疗方法不会完全恢复患者的肌肉功能，但它确实延缓了疾病的进展，提高了患者的生活质量。

然而，依特立生也面临着一些挑战和争议。首先，由于这是一种基因疗法，它的使用必须基于患者的特定基因型。这意味着并非所有的DMD患者都能从这种治疗中受益。此外，该药物的高昂价格也成为争议的焦点之一，这使得很多家庭无法负担起持续的治疗费用。

尽管如此，依特立生的问世仍然被广大患者和医疗界人士视为一项重大突破。这是FDA首次批准的用于治疗DMD的新药，为这些患者带来了更多的治疗选择和希望。研究人员和制药公司也在继续努力，寻找更多有针对性的治疗方法和药物，以进一步改善DMD患者的生活。

总的来说，依特立生的上市为杜氏肌营养不良症患者带来了新的希望和治疗选择。虽然仍然面临一些挑战和争议，但这一突破性的药物给患者和他们的家庭带来了希望的曙光。我们期待着未来更多科学技术的发展，能够为DMD患者提供更有效、安全和负担得起的治疗方式。

依特立生的相关介绍

杜氏肌营养不良症

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2023-09-22 15:55:39 更新

依特立生基本信息
依特立生
- 剂型：
  注射剂
- 厂家：
  美国sarepta
- 适应症：
  FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

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