高级医学编辑,药理学硕士
摘要:杜氏肌营养不良症是一种遗传性疾病,主要影响男性。患者的肌肉会逐渐退化,导致肌力下降,丧失行走能力,甚至最终需要呼吸机的支持。这种疾病对患者和家庭来说是一个巨大的负担。
杜氏肌营养不良症是一种遗传性疾病,主要影响男性。患者的肌肉会逐渐退化,导致肌力下降,丧失行走能力,甚至最终需要呼吸机的支持。这种疾病对患者和家庭来说是一个巨大的负担。
依特立生是一种通过修复过度切割的基因来处理杜氏肌营养不良症的药物。它通过增加一种叫做“干扰素”(dystrophin)的蛋白质的产生来减轻病情。这种蛋白质对于保护和修复肌肉细胞非常重要,因此依特立生的批准为杜氏肌营养不良症患者带来了新的希望。
然而,依特立生的价格也成为了人们关注的焦点之一。依特立生的价格为每次500毫克的剂量需要800美元左右。对于大部分家庭来说,这个价格是非常昂贵的。
制药公司表示,依特立生的研发和生产成本相对较高,因此价格也相应较高。同时,杜氏肌营养不良症是一种罕见病,患者数量较少,这也导致了药物的售价比较高。
然而,这个高昂的药物价格却给很多患者和家庭带来了困扰。不少人认为,这个价格限制了患者获得依特立生的机会,也限制了他们获得治疗的权益。大家普遍呼吁制药公司降低药物价格,以便更多的患者能够受益。
尽管存在价格争议,但依特立生作为杜氏肌营养不良症的新药,仍然给很多患者带来了希望。目前,依特立生已经在美国上市,这对患者来说是一个重要的里程碑。这将会改变许多家庭的生活,让他们能够更好地面对这个疾病,延长患者的寿命,提高生活质量。
对于依特立生的价格问题,相信随着时间的推移,制药公司和相关机构将会进行更多的讨论和努力,以便让更多的患者能够获得这个药物。最终,我们希望看到的是,拥有这种疾病的患者能够得到平等的治疗机会,并且负担得起这个药物,以便能够获得更好的治疗效果。
总体来说,依特立生的批准是一个令人鼓舞的消息,为杜氏肌营养不良症的患者带来了重要的突破。虽然价格问题依然存在,但相信随着时间的推移,制药公司和相关机构会采取行动,确保这个药物能够被更多的患者所使用。这为许多患者和家人带来了希望和改变,为他们未来的生活注入了更多的乐观。
注射剂
美国sarepta
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
适用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
意大利Italfarmaco制药集团
适用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
瑞士Santhera Pharmaceuticals
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
日本新药
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)
印度Macleods
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