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依特立生进医保

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吕锦辉

高级医学编辑，药理学硕士

摘要：杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy）是一种罕见、进展性的肌肉疾病，主要影响男孩子。这种疾病由于一种缺陷的基因引起，导致身体无法产生一种叫做迪斯汀的蛋白质。缺乏这种蛋白质，肌肉就会逐渐变弱，导致肌肉衰竭，患者在不久的将来将丧失肌肉功能。这对患者和家人来说无疑是一个巨大的心理和生理负担。

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2023-09-21 17:25:06 发布
  • 依特立生

    依特立生

    FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

    美国sarepta

杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy）是一种罕见、进展性的肌肉疾病，主要影响男孩子。这种疾病由于一种缺陷的基因引起，导致身体无法产生一种叫做迪斯汀的蛋白质。缺乏这种蛋白质，肌肉就会逐渐变弱，导致肌肉衰竭，患者在不久的将来将丧失肌肉功能。这对患者和家人来说无疑是一个巨大的心理和生理负担。

在过去的几十年里，人们一直在寻找一种能够治疗杜氏肌营养不良症的药物。直到最近，依特立生（eteplirsen）作为首个针对这一疾病的新药获得了FDA的批准。这给全球范围内的患者带来了希望和改变。

依特立生

依特立生通过修复基因缺陷，增加迪斯汀的产生量，从而抑制肌肉衰竭的进程。数十项临床试验显示，该药物能够显著延缓疾病的进展，减轻症状，提高患者生活质量。这是一个巨大的突破，因为以往的药物只能缓解症状，而无法直接干预疾病的病因。

然而，如何让更多的患者能够获得依特立生的治疗却成为了一个难题。首先，作为新药，依特立生的价格相对较高，很多患者无法承担这个经济负担。其次，对于一种罕见病来说，有效的诊断和病人的筛选也是一个挑战。因为杜氏肌营养不良症患者的数量较少，许多医院和医保系统对于这个疾病的认识和了解还不够。

然而，这并不意味着解决这个问题不可能。从全球范围来看，德国、加拿大等国家已经成功将依特立生纳入医保计划，让更多的患者能够获得该药物的治疗。这些国家的做法可以成为其他国家的借鉴。同时，加强公众宣传和教育，提高对于杜氏肌营养不良症的认识和了解，能够帮助更多的患者被及早诊断和治疗。

此外，寻找更多针对杜氏肌营养不良症的新药也是非常重要的。虽然依特立生是一种重要的突破，但它只是治疗杜氏肌营养不良症的第一步。通过进一步的研究和开发，我们相信会有更多的药物和治疗方法出现，为患者提供更好的选择。

总之，依特立生的进入医保是对杜氏肌营养不良症患者的一大利好。它不仅带来了希望，也给了患者和家人更多的选择和可能。我们相信，在全社会的共同努力下，我们能够克服诸多困难，让更多的患者受益于这一重要的药物，缓解病痛，恢复健康。

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杜氏肌营养不良症
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2023-09-21 17:25:06 更新

  • 依特立生基本信息

    依特立生
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国sarepta

    • 适应症：

      FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

杜氏肌营养不良症药品推荐

  • 吉维司他 Givinostat Duvyzat

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    适用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)

    意大利Italfarmaco制药集团

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    适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症

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    Amondys 45 Casimersen

    用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗

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    治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者

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    是一种糖皮质激素，可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症（DMD）

    印度Macleods

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吕锦辉

高级医学编辑，药理学硕士

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