依特立生是什么药

吕锦辉

高级医学编辑，药理学硕士

摘要：依特立生属于一种被称为核糖核酸分析药物（ASO）的新型治疗方法。ASO能够修复杜氏肌营养不良症患者身体中的缺陷基因，并使这些基因能够产生一种重要的蛋白质——杜欣体蛋白。在正常情况下，杜欣体蛋白能够维持肌肉细胞的健康和正常功能。然而，在杜氏肌营养不良症患者体内，由于基因缺陷无法产生足够的杜欣体蛋白，导致肌肉退化。

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2023-09-20 08:57:23 发布

依特立生属于一种被称为核糖核酸分析药物（ASO）的新型治疗方法。ASO能够修复杜氏肌营养不良症患者身体中的缺陷基因，并使这些基因能够产生一种重要的蛋白质——杜欣体蛋白。在正常情况下，杜欣体蛋白能够维持肌肉细胞的健康和正常功能。然而，在杜氏肌营养不良症患者体内，由于基因缺陷无法产生足够的杜欣体蛋白，导致肌肉退化。

依特立生是通过在人体内注射ASO来实现修复基因的目的。这种药物的注射方式相对简单，经过严格的临床试验和研究，被证明有效减缓病情进展。使用依特立生的患者表现出更好的肌肉功能和更长的步行里程。此外，依特立生对改善肺功能和延长生命也有积极的影响。然而，需要指出的是，依特立生并不能治愈杜氏肌营养不良症，它只能减缓病情的进展。