高级医学编辑,药理学硕士
摘要:戈谢病(Gaucher disease)是一种遗传性疾病,主要由于体内缺乏一种特定酶而导致脂质代谢异常。这种疾病会导致体内大量脂质在脏器中积聚,特别是在肝脏、脾脏和骨骼中。这种疾病通常在儿童时期开始表现,并且会持续进展。
戈谢病(Gaucher disease)是一种遗传性疾病,主要由于体内缺乏一种特定酶而导致脂质代谢异常。这种疾病会导致体内大量脂质在脏器中积聚,特别是在肝脏、脾脏和骨骼中。这种疾病通常在儿童时期开始表现,并且会持续进展。
过去,戈谢病的治疗选择非常有限,主要依靠脾切除、骨髓移植和酶替代疗法。然而,随着医学科技的不断发展,依利格鲁司胶囊(Eliglustat)成为了第一个用于治疗1型戈谢病的一线口服药物。
依利格鲁司胶囊是一种酶抑制剂,通过抑制一种特定的酶活性来减少脂质在体内的积聚。它被广泛认为是1型戈谢病成人患者的一线治疗选择,并取得了较好的疗效。
然而,由于依利格鲁司胶囊并未在所有国家得到批准销售,有些患者需要通过代购来获取这种药物。代购的价格根据不同地区和渠道的供求关系可能有所不同。
一般来说,依利格鲁司胶囊的价格是比较昂贵的。这主要是由于该药物是一种创新药物,研发和生产成本较高。同时,代购也会增加一定的中间环节成本。
以中国为例,几年前依利格鲁司胶囊的代购价格大约在每盒人民币五六千元。由于中国大陆目前已经批准销售依利格鲁司胶囊,对于中国患者来说,可以通过医生的处方,在正规渠道下以较为合理的价格购买该药物。
然而,在一些没有正式销售途径的地区,患者可能需要通过代购来获取依利格鲁司胶囊。这时,患者需要注意选择正规可信的代购渠道,以避免购买到假冒或劣质的药物。同时,在代购的过程中,价格可能有所浮动,患者需根据自身情况做出选择。
总的来说,依利格鲁司胶囊作为1型戈谢病成人患者的一线口服疗法,取得了显著疗效。虽然代购价格较高,但通过正规销售渠道购买更为合适。同时,患者在代购过程中也需要保持警惕,选择可信的渠道,以获得真正的药物。随着医学科技的进步,相信依利格鲁司胶囊的价格会逐渐下降,为更多的患者带来福音。
胶囊剂
法国赛诺菲
用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法
他立苷酶α(taliglucerase alfa)Elelyso
适用于经医生诊断确诊为戈谢病,并需要酶替代治疗的患者
美国辉瑞
适用于Ⅰ类戈谢病
美国健赞Genzyme
用于确诊患有导致下列1种或多种病症的I型戈谢氏病(葡萄糖脑苷脂沉积病)的儿童及成人患者的长期酶替代疗法
法国赛诺菲
1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗
美国Shire
适用于单药治疗不适合接受酶替代疗法的轻度至中度1型高雪氏症(戈谢病)成人患者
美国杨森
用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法
法国赛诺菲
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