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依利格鲁司胶囊的功效

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吕锦辉

高级医学编辑，药理学硕士

摘要：依利格鲁司胶囊（Eliglustat）是一种用于1型戈谢病成人患者的口服疗法。戈谢病是一种罕见而严重的遗传性疾病，主要影响人体的酶β-葡萄糖苷酰胺酶（β-glucosylceramide glucosidase，简称GBA酶）。患者的GBA酶活性低下，导致葡萄糖脑苷酰脑苷酰酶（glucosylceramide synthase，简称GCS）增加，葡萄糖苷脑脂（glucosylceramide，简称GL-1）在机体内大量沉积，从而引起戈谢细胞的形成。

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2023-09-18 08:14:56 发布

依利格鲁司胶囊（Eliglustat）是一种用于1型戈谢病成人患者的口服疗法。戈谢病是一种罕见而严重的遗传性疾病，主要影响人体的酶β-葡萄糖苷酰胺酶（β-glucosylceramide glucosidase，简称GBA酶）。患者的GBA酶活性低下，导致葡萄糖脑苷酰脑苷酰酶（glucosylceramide synthase，简称GCS）增加，葡萄糖苷脑脂（glucosylceramide，简称GL-1）在机体内大量沉积，从而引起戈谢细胞的形成。

依利格鲁司胶囊通过抑制GCS的活性，减少戈谢细胞形成，从而治疗1型戈谢病。以下是依利格鲁司胶囊的主要功效。

依利格鲁司胶囊

1. 减少GL-1沉积：依利格鲁司胶囊可以抑制GCS活性，从而减少GL-1的积聚。这对于1型戈谢病患者来说非常重要，因为GL-1的沉积是导致疾病进展和器官损伤的主要原因之一。

2. 改善临床症状：依利格鲁司胶囊的使用可以减轻1型戈谢病患者的临床症状。这些症状包括肝脾肿大、骨骼畸形、贫血和骨质疏松等。依利格鲁司胶囊可以帮助患者减少疾病带来的身体不适，提高生活质量。

3. 增加GBA酶活性：依利格鲁司胶囊的使用可以提高1型戈谢病患者的GBA酶活性。虽然这种增加的效应是暂时的，但它可以帮助患者更有效地处理GL-1，从而减少其积聚的速度。

4. 延缓疾病进展：依利格鲁司胶囊的使用可以延缓1型戈谢病的进展，并减少疾病相关的并发症。这对于病情较轻的患者来说尤为重要，他们可以在更长的时间内维持相对较好的健康状态。

依利格鲁司胶囊为1型戈谢病成人患者提供了一种有效的口服治疗方案。它通过减少GL-1的沉积、改善临床症状、增加GBA酶活性以及延缓疾病进展，帮助患者改善生活质量，并降低疾病相关并发症的风险。然而，如同其他药物一样，依利格鲁司胶囊的使用也可能伴随一些副作用，请在医生的指导下合理使用，并遵循医嘱。

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2023-09-18 08:14:56 更新

  • 依利格鲁司胶囊基本信息

    依利格鲁司胶囊
    • 剂型：

      胶囊剂

    • 厂家：

      法国赛诺菲

    • 适应症：

      用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法

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