依特立生多少钱一支

吕锦辉

高级医学编辑，药理学硕士

摘要：DMD 是一种常见的遗传性疾病，主要影响男性儿童。患者因为一个特定基因的突变而无法产生正常的肌肉蛋白，导致肌肉逐渐萎缩和退化，最终丧失肌肉功能。这一疾病通常在儿童时期开始，并在青春期前后逐渐恶化。目前，DMD 没有根治方法，只能通过支持性治疗来减缓病情。

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2023-09-17 17:24:49 发布

DMD 是一种常见的遗传性疾病，主要影响男性儿童。患者因为一个特定基因的突变而无法产生正常的肌肉蛋白，导致肌肉逐渐萎缩和退化，最终丧失肌肉功能。这一疾病通常在儿童时期开始，并在青春期前后逐渐恶化。目前，DMD 没有根治方法，只能通过支持性治疗来减缓病情。

然而，依特立生的出现给这些患者带来了新的希望。依特立生是一种外源性核糖核酸（exon-skipping）疗法，通过干扰可变剪接机制，使病人能够在基因突变的时候产生一个稍短但功能相对正常的肌肉蛋白。这可以延缓疾病的进展，改善患者的生活质量。

然而，尽管依特立生的诞生被广泛认为是医学界的一项重大突破，但它的高昂价格也引发了争议。一支依特立生的价格约为3000美元，而且该药物每周注射一次。考虑到 DMD 是一种慢性病，患者可能需要终生使用这种药物，这个高昂的价格对一些家庭来说可能是一个沉重的负担。

然而，制药公司辩称，依特立生的高价格反映了其研发和生产成本。研究和开发一种新药需要巨额投资，而且该药物属于孤儿药物（针对罕见病症的药物），市场较小，因此售价相对较高以弥补成本。

另一方面，一些批评者则认为，依特立生的价格过高，违背了药品的可及性原则。他们指出，作为一种治疗 DMD 的关键药物，依特立生的价格应该更加亲民，以确保更多的患者能够获得到。毕竟，罕见病症的患者往往承担着巨大的经济和心理负担，高昂的药物价格可能进一步加重他们的负担。

总的来说，依特立生作为一种新药给 DMD 患者带来了新的希望。然而，药物的高昂价格也引发了对可及性和公平性的担忧。制药公司、政府和其他利益相关者应该共同努力，寻找解决办法，以确保这种突破性药物能够以合理的价格提供给需要的患者，让他们获得及时有效的治疗。

依特立生的相关介绍

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2023-09-17 17:24:49 更新

依特立生基本信息
依特立生
- 剂型：
  注射剂
- 厂家：
  美国sarepta
- 适应症：
  FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

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