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依特立生进医保了吗

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吕锦辉

高级医学编辑，药理学硕士

摘要：依特立生（eteplirsen）是美国食品药品监督管理局（FDA）批准的首个用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的新药。杜氏肌营养不良症是一种罕见而严重的遗传性疾病，主要影响男性儿童。这个好消息让许多患有杜氏肌营养不良症的患者和家庭感到欣喜，但是目前依特立生并没有进入医保的报销范围。

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2023-09-17 10:06:44 发布
  • 依特立生

    依特立生

    FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

    美国sarepta

依特立生（eteplirsen）是美国食品药品监督管理局（FDA）批准的首个用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的新药。杜氏肌营养不良症是一种罕见而严重的遗传性疾病，主要影响男性儿童。这个好消息让许多患有杜氏肌营养不良症的患者和家庭感到欣喜，但是目前依特立生并没有进入医保的报销范围。

杜氏肌营养不良症是由缺乏一种叫做dystrophin的蛋白质引起的。这种病的特点是逐渐恶化的肌肉力量和功能，通常在儿童时期发病。随着时间的推移，患者的肌肉会不断退化，最终会影响到他们的日常生活和生存能力。传统上，对于杜氏肌营养不良症患者的治疗都是以缓解症状和支持性治疗为主。而依特立生的出现，为这个疾病提供了新的希望。

依特立生

依特立生通过在患者体内增加缺少的dystrophin蛋白质的产生来治疗杜氏肌营养不良症。该药物可以通过改变患者身体的基因功能，使得身体能够制造出更多的dystrophin蛋白质。尽管依特立生并不能完全治愈这个疾病，但临床试验结果显示，该药物可以显著改善患者的肌肉功能和延长他们的生命。

然而，尽管依特立生已经获得FDA的批准，目前该药物并未进入医保的报销范围。这意味着患有杜氏肌营养不良症的家庭仍然需要自费购买这个药物，其高昂的价格使得许多家庭无法负担。

依特立生的高价与其研发和生产成本有关，同时也反映了目前药物研发的现状。一般来说，研发一种新药需要经过漫长的时间和大量的资金投入。在研发过程中，只有少数的候选药物能够成功获得市场批准。尽管研发一种新药的成本非常高昂，但是在临床上取得成功的药物对于患者来说，无疑是一种重要的救命稻草。

对于依特立生是否能够进入医保的报销范围，目前尚无确切的消息。然而，对于杜氏肌营养不良症患者和家庭来说，这个药物的获得批准已经是一大进展。希望随着时间的推移，政府和相关医疗机构能够尽快将依特立生纳入到医保的报销范围，以便更多的患者能够受益。

总之，依特立生作为首个用于治疗杜氏肌营养不良症的新药，为患有这一罕见疾病的人们带来了希望。然而，目前该药物并未进入医保的报销范围，其高昂的价格限制了许多家庭的选择。希望政府和相关机构能够尽快采取行动，将这个重要的药物纳入医保范围，为患者提供更多的支持和帮助。

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2023-09-17 10:06:44 更新

  • 依特立生基本信息

    依特立生
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国sarepta

    • 适应症：

      FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

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  • 依特立生

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    FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

    美国sarepta

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