高级医学编辑,药理学硕士
摘要:然而,依利格鲁司胶囊的出现为患有戈谢病的患者带来了福音。现在,依利格鲁司胶囊被推荐为1型戈谢病成人患者的唯一一线口服疗法,并且已经被证明在改善患者的生活质量方面起着关键作用。
然而,依利格鲁司胶囊的出现为患有戈谢病的患者带来了福音。现在,依利格鲁司胶囊被推荐为1型戈谢病成人患者的唯一一线口服疗法,并且已经被证明在改善患者的生活质量方面起着关键作用。
依利格鲁司胶囊主要有以下几个适应症:
1. 治疗成人1型戈谢病患者:依利格鲁司胶囊被证明在戈谢病的治疗中非常有效。它通过抑制葡萄糖鄂合成酶的活性,从而降低葡萄糖鄂的合成,减少其在体内的积聚。
2. 改善骨骼疼痛:戈谢病患者常常经历骨骼疼痛和骨质疏松等问题。在一项研究中,使用依利格鲁司胶囊的患者报告了明显减轻骨骼疼痛的效果。这是由于减少葡萄糖鄂积聚对骨骼系统的直接改善。
3. 提高心血管功能:戈谢病会导致心脏和血管系统的衰竭。依利格鲁司胶囊的使用可以通过减少葡萄糖鄂的积聚来改善心血管功能并降低心血管疾病的风险。
4. 改善肝脏功能:依利格鲁司胶囊的使用还可以显著改善肝脏功能,使患者的肝脏指标恢复到正常水平。这是由于依利格鲁司胶囊的药理特性和对葡萄糖鄂合成酶的干预作用。
总而言之,依利格鲁司胶囊是一种非常有效的口服治疗药物,可以改善1型戈谢病成人患者的生活质量。它通过减少葡萄糖鄂的合成从而减轻病情并改善多个器官系统的功能。虽然依利格鲁司胶囊是一种相对新的治疗方法,但它已经在全球范围内得到广泛应用,并为戈谢病患者提供了一种新的希望和更好的生活质量。
胶囊剂
法国赛诺菲
用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法
他立苷酶α(taliglucerase alfa)Elelyso
适用于经医生诊断确诊为戈谢病,并需要酶替代治疗的患者
美国辉瑞
适用于Ⅰ类戈谢病
美国健赞Genzyme
用于确诊患有导致下列1种或多种病症的I型戈谢氏病(葡萄糖脑苷脂沉积病)的儿童及成人患者的长期酶替代疗法
法国赛诺菲
1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗
美国Shire
适用于单药治疗不适合接受酶替代疗法的轻度至中度1型高雪氏症(戈谢病)成人患者
美国杨森
用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法
法国赛诺菲
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