高级医学编辑,药理学硕士
摘要:戈谢病患者通常需要依赖酶替代治疗(ERT),这是通过静脉注射提供雪氨酸酶来帮助降低体内葡萄糖脑苷的积累。然而,依利格鲁司胶囊这种口服药物的出现给戈谢病患者带来了新的选择。
戈谢病患者通常需要依赖酶替代治疗(ERT),这是通过静脉注射提供雪氨酸酶来帮助降低体内葡萄糖脑苷的积累。然而,依利格鲁司胶囊这种口服药物的出现给戈谢病患者带来了新的选择。
依利格鲁司胶囊的主要作用是通过抑制葡萄糖脑苷合成酶,阻止葡萄糖脑苷的合成,从而减少其在体内的积累。具体来说,依利格鲁司胶囊通过与葡萄糖脑苷合成酶结合,阻止其催化酶反应,从而降低葡萄糖脑苷的合成。这样,依利格鲁司胶囊可以帮助患者降低体内葡萄糖脑苷的积累,减轻戈谢病所引发的症状。
依利格鲁司胶囊适用于1型戈谢病的成人患者。1型戈谢病通常在婴儿期或幼儿期发病,患者一生都需要持续治疗。该药物旨在提供一种口服治疗的选择,以取代繁琐的静脉注射。
然而,需要指出的是,依利格鲁司胶囊并不适用于所有的戈谢病患者。在决定是否使用该药物之前,医生会评估患者的具体情况,包括疾病的严重程度、症状的表现以及其他潜在的治疗选择。
在使用依利格鲁司胶囊时,患者需要按照医生的指导进行正确的用药。通常,患者每天需要口服两次,每次一颗胶囊。同时,患者还需要进行定期的监测,包括葡萄糖脑苷水平的检测和肝功能的监测。
总结起来,依利格鲁司胶囊是一种用于1型戈谢病成人患者的口服药物,其主要作用是通过抑制葡萄糖脑苷合成酶来降低葡萄糖脑苷在体内的积累。这种药物为患者提供了一种口服治疗的选择,从而取代了繁琐的静脉注射。然而,需要注意的是,依利格鲁司胶囊并不适用于所有的戈谢病患者,患者在使用前应咨询医生并按照医嘱正确用药。
胶囊剂
法国赛诺菲
用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法
他立苷酶α(taliglucerase alfa)Elelyso
适用于经医生诊断确诊为戈谢病,并需要酶替代治疗的患者
美国辉瑞
适用于Ⅰ类戈谢病
美国健赞Genzyme
用于确诊患有导致下列1种或多种病症的I型戈谢氏病(葡萄糖脑苷脂沉积病)的儿童及成人患者的长期酶替代疗法
法国赛诺菲
1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗
美国Shire
适用于单药治疗不适合接受酶替代疗法的轻度至中度1型高雪氏症(戈谢病)成人患者
美国杨森
用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法
法国赛诺菲
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