高级医学编辑,临床医学专业硕士
摘要:依特立生是一种基因疗法,通过修复人体自身的缺陷基因,从而恢复或改善受影响肌肉的功能。它的独特之处在于,它能够局部治疗身体中的肌肉,使得患者能够恢复部分肌肉功能,延缓疾病的进展。
依特立生是一种基因疗法,通过修复人体自身的缺陷基因,从而恢复或改善受影响肌肉的功能。它的独特之处在于,它能够局部治疗身体中的肌肉,使得患者能够恢复部分肌肉功能,延缓疾病的进展。
在FDA批准依特立生使用前,该药物经历了多项临床试验和研究,结果表明它对DMD患者的治疗效果非常显著。其疗效主要体现在改善患者的肌肉力量和运动能力,减少行动障碍。这对于患者和家庭来说是一个里程碑式的突破,带来了希望和改变。
然而,正如所有的药物一样,依特立生也有一定的副作用和使用注意事项。副作用主要包括轻度的肌肉疼痛和注射部位的不适。此外,依特立生需要通过静脉注射给药,每周一次,需要长期坚持使用才能达到最佳效果。
关于依特立生的用量,需要由医生进行具体的指导。一般来说,剂量是根据患者的年龄、体重和临床情况而定的。医生会根据患者的具体情况来制定一个适合的治疗计划。患者和家属应该按照医生的建议按时按量使用依特立生,不要随意更改药量或停药。
此外,依特立生需要在医院或合格的医疗机构进行静脉注射,不能在家庭环境中自行注射。这是因为依特立生需要专业的药品配制和注射技术,以确保药物的安全性和有效性。
尽管依特立生的使用需要一定的条件和限制,但它依然为DMD患者带来了希望和改变。它不仅改善了患者的生活质量,还为他们提供了更多的机会去参与社会和学习。对于患者和家庭来说,依特立生是一种重要的治疗选择,可以给他们带来更好的未来。
总之,依特立生是FDA批准的首个治疗DMD的新药,它通过基因疗法的方式改善了患者的肌肉力量和运动能力。尽管使用依特立生需要严格遵循医生的指导和监控,但它依然为DMD患者带来了希望和改变。对于这些患者和家庭来说,依特立生的问世是一个重要的里程碑,标志着医学科技在治疗罕见疾病方面的巨大进展。
注射剂
美国sarepta
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
适用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
意大利Italfarmaco制药集团
适用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
瑞士Santhera Pharmaceuticals
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)
印度Macleods
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
美国Sarepta Therapeutics
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