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高级医学编辑,临床医学专业硕士
摘要:依特立生是一种基因疗法,通过修复人体自身的缺陷基因,从而恢复或改善受影响肌肉的功能。它的独特之处在于,它能够局部治疗身体中的肌肉,使得患者能够恢复部分肌肉功能,延缓疾病的进展。
依特立生是一种基因疗法,通过修复人体自身的缺陷基因,从而恢复或改善受影响肌肉的功能。它的独特之处在于,它能够局部治疗身体中的肌肉,使得患者能够恢复部分肌肉功能,延缓疾病的进展。
在FDA批准依特立生使用前,该药物经历了多项临床试验和研究,结果表明它对DMD患者的治疗效果非常显著。其疗效主要体现在改善患者的肌肉力量和运动能力,减少行动障碍。这对于患者和家庭来说是一个里程碑式的突破,带来了希望和改变。
然而,正如所有的药物一样,依特立生也有一定的副作用和使用注意事项。副作用主要包括轻度的肌肉疼痛和注射部位的不适。此外,依特立生需要通过静脉注射给药,每周一次,需要长期坚持使用才能达到最佳效果。
关于依特立生的用量,需要由医生进行具体的指导。一般来说,剂量是根据患者的年龄、体重和临床情况而定的。医生会根据患者的具体情况来制定一个适合的治疗计划。患者和家属应该按照医生的建议按时按量使用依特立生,不要随意更改药量或停药。
此外,依特立生需要在医院或合格的医疗机构进行静脉注射,不能在家庭环境中自行注射。这是因为依特立生需要专业的药品配制和注射技术,以确保药物的安全性和有效性。
尽管依特立生的使用需要一定的条件和限制,但它依然为DMD患者带来了希望和改变。它不仅改善了患者的生活质量,还为他们提供了更多的机会去参与社会和学习。对于患者和家庭来说,依特立生是一种重要的治疗选择,可以给他们带来更好的未来。
总之,依特立生是FDA批准的首个治疗DMD的新药,它通过基因疗法的方式改善了患者的肌肉力量和运动能力。尽管使用依特立生需要严格遵循医生的指导和监控,但它依然为DMD患者带来了希望和改变。对于这些患者和家庭来说,依特立生的问世是一个重要的里程碑,标志着医学科技在治疗罕见疾病方面的巨大进展。
注射剂
美国sarepta
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
适用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
意大利Italfarmaco制药集团
适用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
瑞士Santhera Pharmaceuticals
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
日本新药
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
美国Sarepta Therapeutics
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
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