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依特立生作用

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邱佳明

高级医学编辑，临床医学专业硕士

摘要：杜氏肌营养不良症是由于缺乏一种叫做二甲基亚磷酸酯酶（DMD）的蛋白质而引起的。这种缺陷会导致肌肉的生长和修复过程中出现问题，最终导致肌肉逐渐衰退。这个疾病在患者早期就会表现出来，他们很难参与到日常生活中的活动中去。随着疾病的进展，患者通常需要依靠轮椅来移动，最终可能需要永久靠辅助呼吸设备生活。

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2023-09-12 18:10:11 发布
  • 依特立生

    依特立生

    FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

    美国sarepta

杜氏肌营养不良症是由于缺乏一种叫做二甲基亚磷酸酯酶（DMD）的蛋白质而引起的。这种缺陷会导致肌肉的生长和修复过程中出现问题，最终导致肌肉逐渐衰退。这个疾病在患者早期就会表现出来，他们很难参与到日常生活中的活动中去。随着疾病的进展，患者通常需要依靠轮椅来移动，最终可能需要永久靠辅助呼吸设备生活。

依特立生通过激活患者身体中的特定基因，促进DMD蛋白质的生产。这一基因过程是通过一种叫做外显子抑制剂的物质实现的。外显子抑制剂可以帮助组织将DMD基因中的缺陷部分忽略掉，从而使得正确的DMD蛋白质能够被正常产生。依特立生将外显子抑制剂直接注入患者的体内，通过这种方式来改善患者的肌肉功能。

依特立生

在临床试验过程中，依特立生已经显示出显著的疗效。由于这种治疗方法的策略性，患者和家属对依特立生有了更大的期望。这个新药的批准意味着患者们不再局限于传统的治疗方法，如物理疗法和各种支持性治疗。

然而，依特立生并非没有争议。有些人表示，执行依特立生疗法所需的时间和金钱成本太高。此外，尚不清楚这种疗法是否可以对所有杜氏肌营养不良症患者产生相同的效果。一些人认为，依特立生可能只适用于特定的患者亚群。

尽管存在争议，依特立生的批准仍然是一个重要的里程碑。它为罕见病患者带来了新的希望，这些患者曾经被认为无法获得有效的治疗。依特立生的批准也促使更多的研究和开发出现，希望能够为杜氏肌营养不良症患者带来更多的疗法选择。

总体而言，依特立生作为首个被FDA批准的杜氏肌营养不良症新药，给予了患者和家属新的希望。虽然这个疗法并非没有争议，但它仍然代表着科学和医学进步的重要里程碑。我们希望依特立生的发展将为杜氏肌营养不良症患者带来更好的未来，并激发更多的研究和创新，以改善这一罕见病的治疗。

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杜氏肌营养不良症
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2023-09-12 18:10:11 更新

  • 依特立生基本信息

    依特立生
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国sarepta

    • 适应症：

      FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

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  • 依特立生

    依特立生

    FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

    美国sarepta

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