高级医学编辑,临床医学专业硕士
摘要:首先,对依特立生的研究表明,患者接受长期治疗可能会出现注射部位的疼痛和反应。由于依特立生是通过注射给药的方式进行的,因此注射部位可能会出现红斑、肿胀和疼痛。此外,由于注射剂量和频率的不同,某些患者可能还会出现接触部位的瘙痒和感染。
首先,对依特立生的研究表明,患者接受长期治疗可能会出现注射部位的疼痛和反应。由于依特立生是通过注射给药的方式进行的,因此注射部位可能会出现红斑、肿胀和疼痛。此外,由于注射剂量和频率的不同,某些患者可能还会出现接触部位的瘙痒和感染。
其次,依特立生还可能对心脏功能产生负面影响。根据临床试验的结果,一小部分患者在治疗过程中出现了左心室舒张功能异常。这种心脏情况对患者的心跳和心脏血液流动可能会产生不利影响,进而增加了心血管问题的风险。因此,在使用依特立生时,医生需要对患者进行定期的心脏监测和评估。
除了上述不良反应外,依特立生还可能引发某些过敏反应。在临床试验中,有一小部分患者出现了过敏症状,包括瘙痒、荨麻疹、呼吸困难和喉头水肿。这些过敏反应可能是由于患者对依特立生中的某些成分产生了过敏反应。因此,在使用依特立生前,医生需要仔细评估患者的过敏史,以确定是否适合接受该药物治疗。
在实践中,依特立生的不良反应并不常见,并且通常是可以管理和控制的。尽管存在一定的风险,但对于罕见疾病DMD的患者来说,依特立生的潜在治疗效果远远超过了其可能引发的不良反应。针对性治疗DMD的药物的研发具有重要意义,因为这种疾病目前无法治愈,而依特立生为患者提供了一线希望。
综上所述,依特立生作为首个获得FDA批准的针对DMD的药物,给患有这种罕见疾病的儿童和家庭带来了希望。尽管依特立生可能引发一些不良反应,如注射部位的疼痛和反应、心脏功能的负面影响以及过敏反应,但这些可能的副作用并不常见,通常可以通过定期监测和管理来控制。对于DMD患者来说,依特立生的潜在治疗效果远远超过了可能引发的不良反应。
注射剂
美国sarepta
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
适用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
意大利Italfarmaco制药集团
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)
印度Macleods
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
美国Sarepta Therapeutics
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
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