高级医学编辑,临床医学专业硕士
摘要:杜氏肌营养不良症是一种罕见的遗传性疾病,主要发生在男孩身上。这种疾病会导致肌肉的进行性衰竭,在儿童时期表现为肌无力,肌肉萎缩和活动障碍。患者常常需要依靠轮椅和其他辅助设备来行动。此外,杜氏肌营养不良症还会对呼吸和心脏功能产生影响,其病程严重且无可逆转。
杜氏肌营养不良症是一种罕见的遗传性疾病,主要发生在男孩身上。这种疾病会导致肌肉的进行性衰竭,在儿童时期表现为肌无力,肌肉萎缩和活动障碍。患者常常需要依靠轮椅和其他辅助设备来行动。此外,杜氏肌营养不良症还会对呼吸和心脏功能产生影响,其病程严重且无可逆转。
依特立生作为针对杜氏肌营养不良症的新药,能够帮助患者恢复或保持少量的瘫痪肌肉的功能。根据研究数据,依特立生可以通过增加身体中的一种蛋白质——肌球蛋白——来增强肌肉的力量和功能。虽然这并不能治愈疾病本身,但对于那些病情尚未过度恶化的患者来说,依特立生可以显著改善他们的生活质量。
然而,正如其他创新药物一样,依特立生的价格也引发了广泛的关注与争议。据报道,一套依特立生的治疗方案在美国的价格高达数十万美元。这使得不少患者和家庭无法负担这种费用,这种情况引发了公众的忧虑,认为这种价格会导致医疗资源不公平分配的问题。
Sarepta Therapeutics解释说,依特立生的高价是由于研发和生产的高昂成本以及市场规模较小所致。与其他大规模市场的药物不同,杜氏肌营养不良症只影响少数患者,因此无法分摊研发成本。此外,依特立生的研发历程长达多年,所需费用庞大,这是价格高昂的一个主要原因。
然而,高价也引发了道德和伦理问题的讨论。对于患有杜氏肌营养不良症的患者和家庭来说,这是他们唯一的希望,但他们却无法负担得起这种药物。高昂的药价对于许多家庭来说是无法承受之重,可能迫使他们面临艰难的抉择。
在这种情况下,需要政府、医保机构和制药公司共同寻找解决办法。政府可以通过制定相关政策和法规,鼓励和支持创新药物的研发,并推动合理药价的制定。医保机构可以与制药公司进行谈判,确保药价的合理性和可负担性。制药公司也应该发挥社会责任感,以服务患者为首要目标,并考虑降低药价以改善公众对其定价策略的看法。
总之,依特立生作为针对杜氏肌营养不良症的创新药物,为患者提供了新的治疗选择,但其高昂的价格也引发了争议。解决这个问题需要各方共同参与,并找到合理的解决方案,以确保这种创新药物能够为广大患者所用。
注射剂
美国sarepta
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
适用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
瑞士Santhera Pharmaceuticals
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)
印度Macleods
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
美国Sarepta Therapeutics
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
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