高级医学编辑,临床医学专业硕士
摘要:戈谢病,又称为格鲁吉亚症或格鲁赛病,是一种罕见的遗传性疾病,主要由于酸性神经酶的缺乏而引起。这种疾病通常在儿童时期发病,主要症状包括肝脾肿大、贫血、骨骼畸形和内脏受损等。长期以来,戈谢病患者一直缺乏有效的治疗方法,生活质量严重受限。
戈谢病,又称为格鲁吉亚症或格鲁赛病,是一种罕见的遗传性疾病,主要由于酸性神经酶的缺乏而引起。这种疾病通常在儿童时期发病,主要症状包括肝脾肿大、贫血、骨骼畸形和内脏受损等。长期以来,戈谢病患者一直缺乏有效的治疗方法,生活质量严重受限。
然而,随着依利格鲁司胶囊作为1型戈谢病成人患者的唯一一线口服疗法的推出,戈谢病患者的生活出现了一线希望。依利格鲁司胶囊通过抑制酸性神经酶的活性来缓解症状,为患者提供了一种相对便捷和有效的治疗选择。
然而,令人失望的是,近期依利格鲁司胶囊的价格却出现了不小的上涨。据消息称,2023年的依利格鲁司胶囊价格较前一年上涨了20%左右。这无疑给已经饱受病痛折磨的戈谢病患者雪上加霜。
戈谢病是一种罕见病,患者人数相对较少,这也是导致药物价格上涨的原因之一。药企需要通过销售更高价格的药物来平衡研发和生产成本。然而,戈谢病患者却不得不承担这一价格上涨的负担,他们的医疗支出也因此加重,使得他们的经济负担更加沉重。
正所谓“病从口入”,药物对于病人来说是必不可少的,然而价格的上涨却让很多戈谢病患者苦不堪言。他们在艰难维持生计的同时,还需要承受高昂的医疗费用。这几乎成了一个让人欲哭无泪的现实,他们不得不为了生存而放弃药物治疗,从而进一步恶化病情。
然而,我们并不能只将责任归咎于药企。作为一个社会,我们需要更多地关注罕见病患者的处境,采取一系列措施来保障他们的权益。政府应该加大力度,出台政策来降低药物价格,为患者提供可负担的医疗费用。此外,药企也应该承担起社会责任,积极参与公益事业,为贫困患者提供更多的帮助。
依利格鲁司胶囊的价格上涨,提醒我们罕见病患者的处境,让我们意识到还有很多的工作需要做。希望未来我们能够共同努力,为戈谢病患者争取更多的权益,让他们能够拥有更好的生活。
胶囊剂
法国赛诺菲
用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法
他立苷酶α(taliglucerase alfa)Elelyso
适用于经医生诊断确诊为戈谢病,并需要酶替代治疗的患者
美国辉瑞
适用于Ⅰ类戈谢病
美国健赞Genzyme
用于确诊患有导致下列1种或多种病症的I型戈谢氏病(葡萄糖脑苷脂沉积病)的儿童及成人患者的长期酶替代疗法
法国赛诺菲
1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗
美国Shire
适用于单药治疗不适合接受酶替代疗法的轻度至中度1型高雪氏症(戈谢病)成人患者
美国杨森
用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法
法国赛诺菲
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