高级医学编辑,临床医学专业硕士
摘要:然而,依特立生并不是一个廉价的药物。据报道,依特立生的价格是每年近400万美元。这个价格对于大多数家庭来说是难以承受的,因为主要承担治疗费用的是DMD患者家庭。这给许多患有DMD的家庭带来了巨大的经济负担和压力。
然而,依特立生并不是一个廉价的药物。据报道,依特立生的价格是每年近400万美元。这个价格对于大多数家庭来说是难以承受的,因为主要承担治疗费用的是DMD患者家庭。这给许多患有DMD的家庭带来了巨大的经济负担和压力。
这个价格引起了许多人的质疑和争议。一些人认为,依特立生的价格过高,不公平地将治疗DMD的希望放在那些有经济能力的人手中。另外,有些人认为,由于依特立生是第一个通过FDA批准的DMD药物,因此制药公司定价较高是为了补偿他们在研发和临床试验过程中的巨大投资。
然而,制药公司则声称依特立生的定价是反映了其研发和生产成本的结果。他们指出,研发一种新药是一项昂贵而复杂的过程,不仅涉及到长期的科学研究,还需要进行严格的临床试验以确保其安全性和有效性。制药公司认为他们应该得到回报以鼓励他们进一步研发和创新新药。
除此之外,制药公司还指出,他们提供了一系列的付款计划和优惠,以帮助患者支付高昂的价格。他们声称,他们的目标是确保每个需要依特立生的患者都能够获得该药物。然而,一些人认为这些计划并不足以解决问题,仍然无法满足大多数患者的需求。
依特立生的定价问题引发了人们对美国药物定价体系的广泛讨论。许多人主张改革药物定价的制度,以确保患者能够获得他们所需的治疗,而不会因为价格过高而剥夺了他们的权利。他们认为,政府应该采取措施来限制药物价格,并通过降低医药研发和生产成本来缓解这个问题。
不管怎样,依特立生的批准为DMD患者带来了新的希望。虽然药物的价格仍然是一个争议性的问题,但随着时间的推移,随着更多的研究和创新,我们可以期待这类新药的价格会逐渐降低,使更多的患者受益。对于DMD患者和他们的家人来说,依特立生的批准意味着他们拥有了新的治疗选择,这是一个非常重要的里程碑。
注射剂
美国sarepta
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
适用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
意大利Italfarmaco制药集团
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
日本新药
是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)
印度Macleods
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
美国Sarepta Therapeutics
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
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