高级医学编辑,临床医学专业硕士
摘要:依特立生是由生物制药公司Sarepta Therapeutics开发的一种基因药物。这种药物利用了外显子跳跃技术,可帮助患有DMD的患者产生正常的骨骼肌构成蛋白。在临床试验中,一些接受依特立生治疗的患者显示出肌力和运动功能的改善,这是一个重要的突破。
依特立生是由生物制药公司Sarepta Therapeutics开发的一种基因药物。这种药物利用了外显子跳跃技术,可帮助患有DMD的患者产生正常的骨骼肌构成蛋白。在临床试验中,一些接受依特立生治疗的患者显示出肌力和运动功能的改善,这是一个重要的突破。
然而,依特立生的高价格引起了公众和医疗专家的关注。据报道,一盒依特立生的售价约为300,000美元,这使得许多患有DMD的家庭难以负担。由于DMD是一种需要终身治疗的疾病,这样的价格可能给患者和家庭带来沉重的经济负担。
Sarepta Therapeutics表示,药价是基于药物的研发成本以及其对患者产生的益处而确定的。他们指出,依特立生是一种复杂的基因药物,生产和研发的成本非常高昂,这也是高售价的原因之一。此外,依特立生的市场规模有限,因为DMD患者数量相对较少,这也造成了药物的定价较高。
尽管存在价格问题,但依特立生的获批为DMD患者带来了新的希望。之前,DMD患者只能通过物理治疗和支持性疗法来缓解症状,没有专门的药物治疗方法。依特立生的上市,让DMD患者及其家属有了一种新的选择,可以帮助患者减轻症状并改善生活质量。
针对依特立生高昂的药价,一些组织和患者团体呼吁制定更加合理的定价策略,以减轻患者和家庭的负担。他们认为,药企应当在制定定价时更加充分考虑到药物对患者的重要性,并与各方共同努力,确保药物价格的合理性。
总之,依特立生的批准为DMD患者带来了新的希望。尽管药价较高,但这一突破性的治疗方法为患者和家庭提供了新的选择,有望改善他们的生活质量。在药价问题上,社会各界应共同努力,确保药物价格的合理性,以使更多患者能够受益。
注射剂
美国sarepta
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
适用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
意大利Italfarmaco制药集团
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
日本新药
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)
印度Macleods
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
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