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依特立生的作用机理

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邱佳明

高级医学编辑，临床医学专业硕士

摘要：那么，依特立生的作用机理是什么呢？依特立生是一种应用于DMD的外源性核酸抗义（ASO）药物，可通过校正DMD基因缺陷来缓解疾病症状。在正常情况下，DMD基因编码一种叫做“迪斯汀”（dystrophin）的蛋白质，这种蛋白质在肌肉细胞中起到支撑和保护作用。然而，在DMD患者中，这个基因存在缺陷，不能产生正常的迪斯汀蛋白质。

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2023-09-05 16:22:55 发布
  • 依特立生

    依特立生

    FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

    美国sarepta

那么，依特立生的作用机理是什么呢？依特立生是一种应用于DMD的外源性核酸抗义（ASO）药物，可通过校正DMD基因缺陷来缓解疾病症状。在正常情况下，DMD基因编码一种叫做“迪斯汀”（dystrophin）的蛋白质，这种蛋白质在肌肉细胞中起到支撑和保护作用。然而，在DMD患者中，这个基因存在缺陷，不能产生正常的迪斯汀蛋白质。

依特立生通过干预DMD基因的转录和翻译过程，恢复迪斯汀蛋白质的合成。依特立生由35个核苷酸组成，能与DMD基因的前体mRNA相互作用，并使其经过剪接处理，产生出具有正常功能的迪斯汀蛋白质。这种剪接调控可使DMD基因中的缺陷部分被跳过，从而实现了对杜氏肌营养不良症的治疗。

依特立生

虽然依特立生在DMD患者中的疗效是显著的，但它也存在一些潜在的副作用和限制。其中最常见的副作用是注射部位的疼痛、发红和水肿。此外，长期使用依特立生的安全性还需要进一步的研究和观察。

尽管如此，依特立生的获得FDA批准仍然被视为杜氏肌营养不良症治疗的重大突破。依特立生不仅延缓了DMD患者病情的发展，也提高了他们的生活质量。它为患者和他们的家人带来了新的希望，让他们能够更好地面对这个严重影响孩子生活的疾病。

需要指出的是，依特立生只是对DMD治疗的一个重要进展，但还有许多其他因素需要综合考虑来完全控制和治愈这种疾病。治疗DMD需要一个多学科的团队，包括康复治疗、骨密度保护、支持性疗法等。同时，疾病的早期诊断和干预也是至关重要的，因为使用依特立生等新药只对特定的DMD基因突变有效。

总而言之，依特立生是一种具有突破性意义的药物，能够校正DMD基因缺陷，改善杜氏肌营养不良症患者的症状。尽管还有一些副作用和限制需要解决，但依特立生的上市为患者和家人带来了新的希望，并为DMD的治疗开辟了新的道路。

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2023-09-05 16:22:55 更新

  • 依特立生基本信息

    依特立生
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国sarepta

    • 适应症：

      FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

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