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摘要:他立苷酶α(taliglucerase alfa)的疗效与作用及副作用,他立苷酶α(Taliglucerase alfa)的副作用主要包括头痛、胸痛、乏力、疲劳、荨麻疹、皮肤发红、血压升高、腰痛、关节痛等。这些反应多数为轻微且短暂,但在少数情况下可能较为严重。此外,与其他静脉注射蛋白产品相似,也可能引起过敏反应。
他立苷酶α(taliglucerase alfa)Elelyso
适用于经医生诊断确诊为戈谢病,并需要酶替代治疗的患者
美国辉瑞
他立苷酶α(taliglucerase alfa)的疗效与作用及副作用,他立苷酶α(Taliglucerase alfa)的副作用主要包括头痛、胸痛、乏力、疲劳、荨麻疹、皮肤发红、血压升高、腰痛、关节痛等。这些反应多数为轻微且短暂,但在少数情况下可能较为严重。此外,与其他静脉注射蛋白产品相似,也可能引起过敏反应。
他立苷酶α(Taliglucerase alfa)是一种用于治疗戈谢病的重要药物,它通过补充人体缺乏的酶活性来改善患者的病情。戈谢病是一种遗传性疾病,患者因缺乏酶活性而无法正常代谢特定的糖脂类物质,导致这些物质在体内积聚,损害多个器官和系统的功能。以下将详细探讨他立苷酶α在治疗戈谢病中的疗效、作用机制以及可能的副作用。
他立苷酶α的作用及疗效:
1. 他立苷酶α的作用机制
他立苷酶α是一种人工合成的β-葡萄糖苷酶,其结构与人体自然产生的酶相似。它能够在体内代替缺乏的β-葡萄糖苷酶,在溶酶体内部分解积聚的葡萄糖脂质,从而防止这些物质在细胞内堆积,减轻戈谢病患者的症状和病情进展。
2. 临床疗效
临床研究表明,他立苷酶α能够显著改善戈谢病患者的症状,包括减少器官损害、改善生活质量和延缓疾病进展。通过定期的酶替代治疗,患者能够维持较为稳定的血液和组织葡萄糖脂质水平,减少病情恶化的风险。
3. 副作用与安全性考量
尽管他立苷酶α通常被认为是相对安全有效的治疗选项,但在使用过程中仍可能出现一些副作用。常见的不良反应包括注射部位的反应(如疼痛、红肿等)以及少数患者可能出现过敏反应(如皮肤瘙痒、荨麻疹等)。因此,医生在治疗戈谢病患者时需要密切监测患者的反应情况,并根据实际情况调整治疗方案,确保患者的安全和疗效。
在戈谢病治疗中,他立苷酶α作为一种先进的酶替代疗法,为患者提供了重要的治疗选择。通过减少葡萄糖脂质的积聚,他立苷酶α不仅可以显著改善患者的生活质量,还能够延缓病情的进展,对于戈谢病患者来说具有重要的临床意义。
注射剂
美国辉瑞
适用于经医生诊断确诊为戈谢病,并需要酶替代治疗的患者
他立苷酶α(taliglucerase alfa)Elelyso
适用于经医生诊断确诊为戈谢病,并需要酶替代治疗的患者
美国辉瑞
适用于Ⅰ类戈谢病
美国健赞Genzyme
用于确诊患有导致下列1种或多种病症的I型戈谢氏病(葡萄糖脑苷脂沉积病)的儿童及成人患者的长期酶替代疗法
法国赛诺菲
1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗
美国Shire
适用于单药治疗不适合接受酶替代疗法的轻度至中度1型高雪氏症(戈谢病)成人患者
美国杨森
用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法
法国赛诺菲
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