摘要:维葡瑞维拉苷酶的说明书,维葡瑞(Velaglucerase alfa)是一种用于治疗戈谢病的酶替代疗法。戈谢病是一种罕见的遗传性疾病,会导致体内葡萄糖脑苷脂酶的活性降低,进而影响脂肪酸代谢,导致脂肪酸在肝、脾、骨骼和中枢神经系统中积累,引起一系列症状。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。
维葡瑞维拉苷酶的说明书,维葡瑞(Velaglucerase alfa)是一种用于治疗戈谢病的酶替代疗法。戈谢病是一种罕见的遗传性疾病,会导致体内葡萄糖脑苷脂酶的活性降低,进而影响脂肪酸代谢,导致脂肪酸在肝、脾、骨骼和中枢神经系统中积累,引起一系列症状。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。
维拉苷酶(Velaglucerase alfa)是一种用于治疗戈谢病的酶替代疗法药物。戈谢病是一种罕见的遗传性代谢障碍,因体内缺乏葡萄糖脑苷酶,导致脂质在细胞内异常堆积,从而引发多种临床症状。维拉苷酶作为一种重组人源性酶,通过补充缺失的酶,帮助患者缓解相关症状,提高生活质量。
1. 戈谢病概述
戈谢病是一种由胰腺苷酶缺乏引起的遗传性疾病,主要分为三种类型:I型、II型和III型。其中I型是最常见的类型,通常表现为肝脾肿大、贫血、骨痛等症状,而II型和III型则会严重影响神经系统,对患者的生活造成更大影响。
2. 维拉苷酶的作用机制
维拉苷酶通过补充体内缺乏的葡萄糖脑苷酶,促进脂质的代谢与清除。药物向患者体内输注后,会通过细胞膜进入巨噬细胞,进而发挥其作用,降低脂质的堆积,减轻疾病相关症状。
3. 使用维拉苷酶的适应症
维拉苷酶适用于所有类型的戈谢病患者,尤其是I型患者。其治疗的主要目标是减少脾脏和肝脏的肿大,改善血液学指标,如血红蛋白水平,提升患者的生活质量。对II型和III型患者,虽然治疗效果可能各异,但也可提供一定的临床益处。
4. 注意事项与副作用
在使用维拉苷酶时,患者应定期接受医学监测,以便及时发现和处理可能的副作用。常见的副作用包括注射部位反应、过敏反应、头痛等。对于有严重过敏史的患者,使用初期应谨慎监测,以确保安全。
维拉苷酶为戈谢病患者带来了新的治疗希望,通过有效的酶替代疗法,不仅能减轻疾病带来的负担,还能帮助患者重新找回健康与生活的乐趣。了解和掌握维拉苷酶的相关信息,对于患者及其家属来说至关重要。
注射液
美国Shire
1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗
他立苷酶α(taliglucerase alfa)Elelyso
适用于经医生诊断确诊为戈谢病,并需要酶替代治疗的患者
美国辉瑞
适用于Ⅰ类戈谢病
美国健赞Genzyme
用于确诊患有导致下列1种或多种病症的I型戈谢氏病(葡萄糖脑苷脂沉积病)的儿童及成人患者的长期酶替代疗法
法国赛诺菲
1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗
美国Shire
适用于单药治疗不适合接受酶替代疗法的轻度至中度1型高雪氏症(戈谢病)成人患者
美国杨森
用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法
法国赛诺菲
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