摘要:维葡瑞维拉苷酶国内有没有上市,维葡瑞(Velaglucerase alfa)于2017年在美国获得批准上市。在中国的上市时间是2021年4月27日。
维葡瑞维拉苷酶国内有没有上市,维葡瑞(Velaglucerase alfa)于2017年在美国获得批准上市。在中国的上市时间是2021年4月27日。
维葡瑞维拉苷酶(Velaglucerase alfa)是一种针对戈谢病(Gaucher disease)的酶替代疗法。这种罕见遗传代谢疾病源于β-葡萄糖苷酶的缺乏,导致体内某些脂质的积累,从而对多个器官造成损害。本文将探讨维葡瑞维拉苷酶在中国的上市情况,以及其在治疗戈谢病中的重要性。
1. 维葡瑞维拉苷酶的基本介绍
维葡瑞维拉苷酶是一种重组酶替代疗法,主要用于治疗戈谢病。这种疾病的患者体内缺乏自然产生的酶,维葡瑞维拉苷酶通过补充这一酶来帮助患者减轻症状,改善生活质量。维葡瑞维拉苷酶的临床试验显示,它能够有效降低肝脾肿大,改善骨骼功能,并提高患者的整体健康状况。
2. 戈谢病的临床挑战
戈谢病的临床症状多样,包括脾肿大、肝肿大、血小板低下、骨痛等,给患者的日常生活带来严重影响。由于疾病的遗传性和罕见性,早期诊断和适当治疗至关重要。传统治疗方式往往对患者的需求无法完全满足,因此新型治疗药物的出现显得尤为重要。
3. 维葡瑞维拉苷酶在中国的上市进展
截至目前,维葡瑞维拉苷酶在中国的上市情况尚不明确。虽然在国际上已有多个国家批准其上市使用,但中国的药品审批流程相对较长,导致许多进口药物的上市时间延后。有关维葡瑞维拉苷酶在中国的进展,目前尚无官方消息确认其是否已获得批准。
4. 未来展望与希望
对于戈谢病患者来说,维葡瑞维拉苷酶的上市将极大改善他们的治疗选择。随着中国对罕见病的关注度提升,相关政策逐渐完善,未来可能会加速此类药物的审评和上市进程。同时,国内相关行业也在积极进行研究,以期为患者提供更多的治疗方案。
总的来说,维葡瑞维拉苷酶作为戈谢病的一种潜在治疗药物,其上市对于改善患者生活质量具有重要意义。希望在不久的将来,更多的戈谢病患者能够受益于这一创新疗法。
注射液
美国Shire
1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗
他立苷酶α(taliglucerase alfa)Elelyso
适用于经医生诊断确诊为戈谢病,并需要酶替代治疗的患者
美国辉瑞
适用于Ⅰ类戈谢病
美国健赞Genzyme
用于确诊患有导致下列1种或多种病症的I型戈谢氏病(葡萄糖脑苷脂沉积病)的儿童及成人患者的长期酶替代疗法
法国赛诺菲
1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗
美国Shire
适用于单药治疗不适合接受酶替代疗法的轻度至中度1型高雪氏症(戈谢病)成人患者
美国杨森
用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法
法国赛诺菲
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