摘要:依利格鲁司(Eliglustat)的主要成份是什么,Eliglustat(Eliglustat)主要成份为:依利格鲁司。化学名称:N-((1R,2R)-1-(2,3-二氢苯并[b][1,4]二辛-6-基)-1-羟基-3-(吡咯litin-1yl)丙烷-2-基)辛酰胺(2R,3R)-2,3-二羟基琥珀酸酯。分子式:C23H35NO5。分子量:389.53克/摩尔。
依利格鲁司(Eliglustat)的主要成份是什么,Eliglustat(Eliglustat)主要成份为:依利格鲁司。化学名称:N-((1R,2R)-1-(2,3-二氢苯并[b][1,4]二辛-6-基)-1-羟基-3-(吡咯litin-1yl)丙烷-2-基)辛酰胺(2R,3R)-2,3-二羟基琥珀酸酯。分子式:C23H35NO5。分子量:389.53克/摩尔。
依利格鲁司(Eliglustat)是一种用于治疗戈谢病的药物。戈谢病作为一种罕见的遗传性代谢紊乱,主要是由于脾脏、肝脏和骨髓等部位的葡萄糖脑苷脂积聚而引发的一系列症状。依利格鲁司的主要成分使其在戈谢病的治疗中发挥了重要作用。
1. 依利格鲁司的化学结构
依利格鲁司的主要成分是其有效成分,属于手性化合物,属于二氢吡啶类化合物。它通过抑制一种特定的酶——葡萄糖脑苷脂酶的释放,减少体内葡萄糖脑苷脂的合成,从而降低体内该物质的积累。这种机制使得依利格鲁司能够缓解戈谢病患者的临床症状。
2. 治疗戈谢病的效果
依利格鲁司对戈谢病具有显著的治疗效果。临床研究显示,该药物能够有效改善患者的症状,如脾脏和肝脏肿大、贫血等。此外,依利格鲁司还能够改善患者的生活质量,使他们能够更好地参与日常生活。
3. 给药方式与剂量
依利格鲁司的给药方式通常为口服,具体的剂量需要根据患者的体重和临床表现进行调整。推荐的起始剂量通常为每日一次,之后根据患者的反应和耐受程度进行相应调整。这种给药方式使得患者能够方便地在家中自行服用,从而提高了治疗的依从性。
4. 不良反应与注意事项
尽管依利格鲁司在治疗戈谢病中显示出良好的效果,但仍可能出现一些不良反应,如恶心、腹泻、疲劳等。因此,医生在开处方时需要对患者进行详细的评估,确保药物的安全性和有效性。此外,患者在使用该药物期间,应定期就医以监测其健康状况。
依利格鲁司作为治疗戈谢病的重要药物,其有效成分及作用机制为患者的康复提供了新的希望。通过合理的使用和监测,依利格鲁司不仅能够改善患者的症状,还能提高他们的生活质量,为戈谢病患者带来更多的治疗选择。
胶囊剂
法国赛诺菲
用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法
胶囊剂
美国健赞Genzyme
适用于Ⅰ类戈谢病
他立苷酶α(taliglucerase alfa)Elelyso
适用于经医生诊断确诊为戈谢病,并需要酶替代治疗的患者
美国辉瑞
适用于Ⅰ类戈谢病
美国健赞Genzyme
用于确诊患有导致下列1种或多种病症的I型戈谢氏病(葡萄糖脑苷脂沉积病)的儿童及成人患者的长期酶替代疗法
法国赛诺菲
1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗
美国Shire
适用于单药治疗不适合接受酶替代疗法的轻度至中度1型高雪氏症(戈谢病)成人患者
美国杨森
用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法
法国赛诺菲
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