摘要:他立苷酶α的主要成份是什么,他立苷酶α(Taliglucerase alfa)的主要成分是经过植物细胞(如胡萝卜细胞)生产的重组葡糖脑苷脂酶。
他立苷酶α(taliglucerase alfa)Elelyso
适用于经医生诊断确诊为戈谢病,并需要酶替代治疗的患者
美国辉瑞
他立苷酶α的主要成份是什么,他立苷酶α(Taliglucerase alfa)的主要成分是经过植物细胞(如胡萝卜细胞)生产的重组葡糖脑苷脂酶。
他立苷酶α(taliglucerase alfa)是一种用于治疗戈谢病的生物制剂,是一种以重组DNA技术生产的酵素替代疗法。那么,他立苷酶α的主要成分是什么呢?让我们来详细了解一下。
1. 他立苷酶α的背景
在谈论他立苷酶α的主要成分之前,我们先来了解一下戈谢病。戈谢病是一种遗传性疾病,它由于身体缺乏酶类葡萄糖苷酶而导致葡萄糖苷脂质(一种重要的生物分子)在体内累积。这种疾病可能导致各种症状,包括骨骼异常、器官损害和神经系统障碍等。
2. 他立苷酶α的制备过程
他立苷酶α是通过重组DNA技术制备的。首先,科学家们在实验室中使用人类基因工程技术将包含制造酶的基因插入一个特定的表达系统中,这个系统可以产生高度纯化和活性的人类酶。然后,通过一系列的生物化学步骤,包括细胞培养和纯化,最终得到了纯度高且活性良好的他立苷酶α。
3. 他立苷酶α的主要成分
他立苷酶α的主要成分是由基因工程技术合成的人类葡萄糖苷酶。这种合成的酶能够有效地降解体内累积的葡萄糖苷脂质,并恢复酶缺乏导致的戈谢病症状。由于他立苷酶α是以一种非人源的表达系统制备的,它和人体自然产生的葡萄糖苷酶在结构和功能上存在一些细微差异。这些差异并不影响他立苷酶α在治疗戈谢病方面的疗效。
4. 他立苷酶α的医疗应用
他立苷酶α被广泛应用于戈谢病的治疗。患者可以通过静脉输液的方式接受他立苷酶α的治疗,以帮助降低体内葡萄糖苷脂质的水平。这种酶替代疗法可以有效改善患者的症状,并提高他们的生活质量。值得一提的是,任何使用药物都需要在医生的指导下进行,并且需要密切监测疗效和副作用。
综上所述,他立苷酶α(taliglucerase alfa)的主要成分是通过基因工程技术合成的人类葡萄糖苷酶。这种酶可以帮助治疗戈谢病,减少体内葡萄糖苷脂质的积累,从而改善病情。这种酵素替代疗法为戈谢病患者提供了一个重要的治疗选择,以期改善他们的生活质量。在使用之前仍需要遵循医生的建议,并进行适当的监测和管理。
注射剂
美国辉瑞
适用于经医生诊断确诊为戈谢病,并需要酶替代治疗的患者
他立苷酶α(taliglucerase alfa)Elelyso
适用于经医生诊断确诊为戈谢病,并需要酶替代治疗的患者
美国辉瑞
适用于Ⅰ类戈谢病
美国健赞Genzyme
用于确诊患有导致下列1种或多种病症的I型戈谢氏病(葡萄糖脑苷脂沉积病)的儿童及成人患者的长期酶替代疗法
法国赛诺菲
1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗
美国Shire
适用于单药治疗不适合接受酶替代疗法的轻度至中度1型高雪氏症(戈谢病)成人患者
美国杨森
用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法
法国赛诺菲
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