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          摘要:舍立帕酶(cerliponase alfa)的用法与用量,舍立帕酶(Cerliponase alfa)用法用量:推荐剂量是300mg每间隔一周给药一次作为一个脑室内输注接着通过脑室内输注电解质历时约4.5小时。
舍立帕酶(cerliponase alfa)Brineura
适用于在3岁和以上有婴儿晚期神经元蜡样脂褐质沉积症2型(CLN2)的治疗
 美国BioMarin
舍立帕酶(cerliponase alfa)的用法与用量,舍立帕酶(Cerliponase alfa)用法用量:推荐剂量是300mg每间隔一周给药一次作为一个脑室内输注接着通过脑室内输注电解质历时约4.5小时。
神经元蜡样脂褐质沉积症(CLN2型),又称为婴儿型巴特病,是一种罕见的遗传性疾病,主要影响儿童的神经系统功能。舍立帕酶(cerliponase alfa)是目前用于治疗CLN2型的一种酶替代疗法,旨在延缓疾病进展,改善患儿的生活质量。
1. 舍立帕酶的用法
舍立帕酶通过脑脊液注射给药,以确保药物能够直接作用于中枢神经系统的相关部位。这种方式可以最大程度地提高药物在病灶处的浓度,从而有效地减少神经元蜡样脂褐质沉积症引起的神经细胞损伤。
2. 用量的确定
舍立帕酶的用量是根据患儿的体重来确定的,通常按照每两周一次的频率进行给药。具体的用量和给药方案需要由专业医生根据患儿的具体情况和病情严重程度来制定和调整。这种个体化的治疗方案有助于最大限度地发挥舍立帕酶的治疗效果。
3. 治疗期间的监测与调整
在舍立帕酶治疗期间,医生会定期监测患儿的神经系统功能和疾病进展情况。根据监测结果,医生可能会调整药物的剂量和给药频率,以确保患儿获得最佳的治疗效果和生活质量。
4. 预期的治疗效果与注意事项
舍立帕酶治疗的预期效果是减缓神经元蜡样脂褐质沉积症的进展,延长患儿的生存时间并改善其神经功能。治疗过程中需要注意患儿可能出现的不良反应和并发症,以及及时处理和调整治疗方案。
在面对这种极具挑战性的疾病时,舍立帕酶作为一种创新的治疗手段,为患儿及其家庭带来了希望。通过科学精确的用药策略和持续的临床监测,舍立帕酶的应用有望为CLN2型患儿提供更长久和更高质量的生活。
注射剂
 
 美国BioMarin 
适用于在3岁和以上有婴儿晚期神经元蜡样脂褐质沉积症2型(CLN2)的治疗
舍立帕酶(cerliponase alfa)Brineura
适用于在3岁和以上有婴儿晚期神经元蜡样脂褐质沉积症2型(CLN2)的治疗
 美国BioMarin
                           
                        
        
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