摘要:依利格鲁司(Eliglustat)的说明书,依利格鲁司(Eliglustat)是一种用于治疗加乐森-戴特利病的药物,其疗效如下:1、患者可能会观察到肝脏和脾脏的大小减小,以及相应的症状减轻;2、依利格鲁司胶囊可以减轻Gaucher病患者的症状,包括贫血、骨痛、疲劳和血小板减少等症状;3、有助于减少骨骼问题的发生和进展,提供骨骼保护;4、帮助维持正常的脂质水平,尤其是血液中的葡萄糖脂酶酯和胆固醇水平;该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。
依利格鲁司(Eliglustat)的说明书,依利格鲁司(Eliglustat)是一种用于治疗加乐森-戴特利病的药物,其疗效如下:1、患者可能会观察到肝脏和脾脏的大小减小,以及相应的症状减轻;2、依利格鲁司胶囊可以减轻Gaucher病患者的症状,包括贫血、骨痛、疲劳和血小板减少等症状;3、有助于减少骨骼问题的发生和进展,提供骨骼保护;4、帮助维持正常的脂质水平,尤其是血液中的葡萄糖脂酶酯和胆固醇水平;该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。
依利格鲁司(Eliglustat)是一种新型药物,主要用于治疗戈谢病(Gaucher病)。戈谢病是一种罕见的遗传代谢疾病,由于酶缺乏导致脂质在体内积累,进而影响脾脏、肝脏、骨髓等多种组织和器官。依利格鲁司通过抑制脂质代谢中的特定酶,帮助患者降低体内过量脂质的积累,从而缓解病症,改善生活质量。
1. 依利格鲁司的机制
依利格鲁司是一种选择性β-葡萄糖酰基转移酶抑制剂,主要通过抑制酶活性来减少体内脂质的总量。该药物主要用于治疗戈谢病患者,帮助他们控制与疾病相关的症状,并且在实验和临床试验中显示出良好的耐受性和疗效。
2. 适应症与使用人群
依利格鲁司适用于成年和儿童患者,特别是那些存在轻度至中度戈谢病症状的患者。根据患者的具体情况,医生会根据病情的严重程度评估依利格鲁司的适用性。此外,这种药物也适合那些无法接受酶替代疗法或选择不接受该治疗的患者。
3. 用法用量
依利格鲁司的具体用法应遵循医生的指导。一般情况下,患者需每日口服一次,剂量根据患者的体重、病情及其他个体差异进行调整。在治疗过程中,医生会定期监测患者的反应和潜在的不良反应,以确保剂量的安全性和疗效。
4. 注意事项与不良反应
使用依利格鲁司时,患者应特别注意可能的副作用,包括:头痛、恶心、疲劳、腹痛等。在治疗过程中,患者需定期进行血液检查,以监测肝功能和血小板计数等指标。此外,孕妇和哺乳期女性使用该药物时需谨慎,应咨询医生,确保药物使用的安全性。
依利格鲁司作为一种新型的治疗戈谢病的药物,为患者提供了一种有效的治疗选择。通过合理的使用和监测,患者可以获得显著的治疗效果,提高生活质量。在使用过程中,患者应与医生保持良好的沟通,积极应对可能出现的问题。
胶囊剂
法国赛诺菲
用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法
胶囊剂
美国健赞Genzyme
适用于Ⅰ类戈谢病
他立苷酶α(taliglucerase alfa)Elelyso
适用于经医生诊断确诊为戈谢病,并需要酶替代治疗的患者
美国辉瑞
适用于Ⅰ类戈谢病
美国健赞Genzyme
用于确诊患有导致下列1种或多种病症的I型戈谢氏病(葡萄糖脑苷脂沉积病)的儿童及成人患者的长期酶替代疗法
法国赛诺菲
1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗
美国Shire
适用于单药治疗不适合接受酶替代疗法的轻度至中度1型高雪氏症(戈谢病)成人患者
美国杨森
用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法
法国赛诺菲
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