摘要:酒石酸依利格鲁司他(Eliglustat)是一种用于治疗戈谢病的药物,其商品名为Cerdelga。戈谢病是一种遗传性疾病,主要影响酶的功能,使身体无法分解特定的脂质物质。本文将介绍酒石酸依利格鲁司他的功效和用途。
酒石酸依利格鲁司他(Eliglustat)是一种用于治疗戈谢病的药物,其商品名为Cerdelga。戈谢病是一种遗传性疾病,主要影响酶的功能,使身体无法分解特定的脂质物质。本文将介绍酒石酸依利格鲁司他的功效和用途。
1. 酒石酸依利格鲁司他的作用机制
酒石酸依利格鲁司他的作用是通过抑制体内一种特定的酶,称为戈谢酶(glucosylceramide synthase)。这种酶在戈谢病患者体内功能异常,导致无法正常代谢酯化脂质物质。
2. 酒石酸依利格鲁司他的疗效
通过抑制戈谢酶的活性,酒石酸依利格鲁司他可以减少体内积聚的脂质物质,从而改善戈谢病患者的症状和生活质量。该药物已被批准用于成年人和儿童(2岁及以上),其中包括那些具有特定基因变异的戈谢病患者。
3. 酒石酸依利格鲁司他的用法和剂量
酒石酸依利格鲁司他通常以口服胶囊的形式给予患者。剂量的选择取决于患者的年龄、体重和整体状况。通常,医生会根据患者的情况进行个体化的用药调整,以确保最佳的治疗效果。
4. 酒石酸依利格鲁司他的注意事项和副作用
在使用酒石酸依利格鲁司他时,患者需要遵循医生的建议和处方指导。一些可能的副作用包括恶心、腹泻、头痛、疲劳等。如果患者出现任何严重的副作用,应及时与医生联系。
酒石酸依利格鲁司他是一种用于治疗戈谢病的药物,通过抑制戈谢酶的活性,减少体内积聚的脂质物质。它被证明对戈谢病患者的症状有明显的改善作用。在使用酒石酸依利格鲁司他时,患者应该密切遵循医生的指导,并注意可能的副作用和注意事项。
胶囊剂
法国赛诺菲
用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法
胶囊剂
美国健赞Genzyme
适用于Ⅰ类戈谢病
他立苷酶α(taliglucerase alfa)Elelyso
适用于经医生诊断确诊为戈谢病,并需要酶替代治疗的患者
美国辉瑞
适用于Ⅰ类戈谢病
美国健赞Genzyme
用于确诊患有导致下列1种或多种病症的I型戈谢氏病(葡萄糖脑苷脂沉积病)的儿童及成人患者的长期酶替代疗法
法国赛诺菲
1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗
美国Shire
适用于单药治疗不适合接受酶替代疗法的轻度至中度1型高雪氏症(戈谢病)成人患者
美国杨森
用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法
法国赛诺菲
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