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舍立帕酶(cerliponase alfa)的效果及注意事项有哪些

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摘要：舍立帕酶(cerliponase alfa)的效果及注意事项有哪些,舍立帕酶(Cerliponase alfa)是一种重组TPP1水解溶酶体N端三肽肽酶，其疗效主要体现在对3岁及以上有症状的小儿神经元类神经头类脂褐藻病2型（CLN2）的治疗上，该病也称为三肽肽酶1（TPP1）缺乏症。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。

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2025-04-11 12:21:11 发布

舍立帕酶(cerliponase alfa)的效果及注意事项有哪些,舍立帕酶(Cerliponase alfa)是一种重组TPP1水解溶酶体N端三肽肽酶，其疗效主要体现在对3岁及以上有症状的小儿神经元类神经头类脂褐藻病2型（CLN2）的治疗上，该病也称为三肽肽酶1（TPP1）缺乏症。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。

神经元蜡样脂褐质沉积症（Neuronal Ceroid Lipofuscinosis, NCL）是一种罕见的遗传性疾病，主要影响神经系统，导致神经元逐渐受损。舍立帕酶是一种用于治疗某些类型NCL的酶替代疗法，旨在减缓疾病进展，并改善患者的生活质量。

1. 舍立帕酶的作用机制

舍立帕酶（cerliponase alfa）是一种通过静脉注射给药的酶替代疗法。它的作用机制主要在于补充由于基因突变而导致缺乏的TPP1酶。TPP1酶的缺乏是神经元蜡样脂褐质沉积症的一个主要病理生理特征，导致脑细胞内脂褐质色素的堆积，从而影响神经功能和结构。

2. 治疗效果及其期待

舍立帕酶疗法的主要目标是延缓疾病的进展。临床试验和实际应用中显示，舍立帕酶可以改善患者的神经功能，减少神经退化的速度，并有助于提高患者的生活质量。尽管不是治愈性疗法，但它对改善患者的日常功能和生活能力具有重要作用。

3. 使用舍立帕酶的注意事项

在使用舍立帕酶治疗NCL时，需要考虑以下注意事项：

临床监测和定期评估：治疗过程中需要定期监测患者的神经系统功能和病情进展。医生会根据每位患者的具体情况制定个性化的监测计划。

治疗副作用：舍立帕酶治疗可能会引起一些副作用，如注射部位的反应或轻度过敏反应。医生在治疗开始前会详细讨论可能的风险和益处。

治疗的长期持续性：舍立帕酶治疗通常需要长期持续使用，患者和家属需要理解和接受这一治疗的长期性质，并积极参与治疗过程。

4. 结语

舍立帕酶（cerliponase alfa）作为一种酶替代疗法，为神经元蜡样脂褐质沉积症患者带来了新的希望。尽管治疗过程中需要注意一些事项，但它在减缓疾病进展和改善患者生活质量方面展现了显著的潜力。随着科学技术的进步和临床实践的不断深入，舍立帕酶疗法有望为更多需要的患者带来实质性的好处。

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神经元蜡样脂褐质沉积症
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2025-04-11 12:21:11 更新

  • 舍立帕酶（cerliponase alfa）Brineura基本信息

    舍立帕酶（cerliponase alfa）Brineura
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国BioMarin

    • 适应症：

      适用于在3岁和以上有婴儿晚期神经元蜡样脂褐质沉积症2型(CLN2)的治疗

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