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摘要:急性髓系白血病(Acute Myeloid Leukemia,简称AML)是一种严重的血液系统恶性肿瘤,常见于成年人。虽然现有的化疗方法可以一定程度上控制疾病进展,但副作用大且容易导致耐药性。近年来,一种新的药物——塞利尼索(selinexor)给予了AML患者新的希望。
急性髓系白血病(Acute Myeloid Leukemia,简称AML)是一种严重的血液系统恶性肿瘤,常见于成年人。虽然现有的化疗方法可以一定程度上控制疾病进展,但副作用大且容易导致耐药性。近年来,一种新的药物——塞利尼索(selinexor)给予了AML患者新的希望。
塞利尼索是一种小分子抑制剂,通过靶向细胞核内KPT传输蛋白(KPT-330)来发挥作用。它的机制是通过阻断肿瘤细胞中的凋亡抑制蛋白XPO1(exportin 1)的功能,从而导致白血病细胞凋亡并恢复正常细胞周期控制。相比传统的化疗药物,塞利尼索具有优势,即该药物不会影响正常造血干细胞的增殖,因此可以大大降低患者的不良反应。
临床试验结果表明,塞利尼索在治疗AML患者中表现出了显著的疗效。一项研究报告了40例复发性或难治性AML患者接受塞利尼索治疗的结果。其中,有26例患者(65%)达到了完全缓解(complete remission)或完全缓解未加上血小板恢复(CRi)的治疗反应。此外,塞利尼索还表现出对于某些与FLT3-ITD(Fms-like tyrosine kinase 3-internal tandem duplication)相关的AML亚型的有效性。
塞利尼索治疗的不良反应主要包括胃肠道问题、疲劳、食欲丧失和脱发等。尽管如此,相比传统化疗方法,塞利尼索的不良反应水平仍然较低。此外,通过适当调整剂量,能够进一步减轻患者的不良反应。因此,塞利尼索在治疗AML方面具有广阔的应用前景。
值得注意的是,塞利尼索作为一种新型药物,其临床应用仍在进一步探索中。一些研究显示,该药物可能与其他药物相互作用,因此需特别谨慎地结合使用。此外,治疗过程中需密切监测AML患者的血象、肝肾功能以及电解质水平等指标。
综上所述,塞利尼索作为一种新型药物,为急性髓系白血病患者提供了新的治疗选择。其通过阻断肿瘤细胞中的凋亡抑制蛋白XPO1的功能,实现了AML细胞凋亡和正常细胞周期控制的恢复。临床试验表明,塞利尼索在复发性或难治性AML患者中具有显著的疗效。尽管在治疗过程中可能出现一些不良反应,但相对于传统化疗方法,其不良反应相对较低。但需要注意的是,塞利尼索的临床应用仍需谨慎,以免发生药物之间的相互作用。相信随着进一步的研究和开发,塞利尼索将成为治疗AML的一大利器,为患者带来更多的康复希望。
片剂
老挝大熊制药
用于治疗成人多发性骨髓瘤,多发性骨髓瘤(RRMM),弥漫性大B细胞淋巴瘤。
片剂
美国Karyopharm
是全球首款口服型XPO1(核输出蛋白)抑制剂。
片剂
孟加拉珠峰制药
用于治疗成人多发性骨髓瘤,多发性骨髓瘤(RRMM),弥漫性大B细胞淋巴瘤。
片剂
老挝大熊制药
用于治疗成人多发性骨髓瘤,多发性骨髓瘤(RRMM),弥漫性大B细胞淋巴瘤。
片剂
老挝卢修斯制药
治疗成人多发性骨髓瘤和弥漫性大B细胞淋巴瘤
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