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摘要:肺动脉高压(pulmonary arterial hypertension,PAH)是一种罕见的、进展性的疾病,其主要特征是肺动脉压力的持续升高,导致右心室肥厚和衰竭,严重影响患者的生存质量和预后。目前已有多种药物用于治疗PAH,其中马昔腾坦(Macitentan)是一种新型的内皮素受体拮抗剂,已被广泛应用于PAH的治疗中。
肺动脉高压(pulmonary arterial hypertension,PAH)是一种罕见的、进展性的疾病,其主要特征是肺动脉压力的持续升高,导致右心室肥厚和衰竭,严重影响患者的生存质量和预后。目前已有多种药物用于治疗PAH,其中马昔腾坦(Macitentan)是一种新型的内皮素受体拮抗剂,已被广泛应用于PAH的治疗中。
马昔腾坦的作用机制是通过抑制内皮素A(endothelin A,ET-A)和B(ET-B)受体,减轻肺动脉内膜细胞的增殖、纤维化和收缩,改善肺动脉的血流动力学参数。与其他内皮素受体拮抗剂相比,马昔腾坦具有更强的选择性和亲和力,能够更有效地抑制ET-A受体,同时对ET-B受体的拮抗作用不强,避免了可能导致间质性肺病的副作用。
马昔腾坦的临床研究表明,该药物能够显著降低患者的肺动脉压力和肺血管阻力,改善运动耐受性和生活质量,减少住院和死亡率。其中,SERAPHIN试验是马昔腾坦的关键性临床研究,该研究共纳入了742名PAH患者,采用马昔腾坦或安慰剂治疗,随访长达3年。结果显示,马昔腾坦能够显著降低患者的死亡风险和疾病进展的危险性,同时不增加严重不良事件的发生率。
马昔腾坦的用法和剂量是口服,每天一次,剂量为10mg。在治疗前和治疗中需要进行定期的心功能评估、肝功能检查和全血细胞计数等相关检查,以便及时发现和处理可能的副作用。目前,马昔腾坦已获得了美国、欧盟、加拿大、澳大利亚、日本和中国等多个国家或地区的批准,成为PAH治疗领域的重要药物之一。
总的来说,马昔腾坦是一种新型、有效、安全的药物,能够显著改善PAH患者的生存和生活质量,具有广阔的应用前景。但是,由于肺动脉高压是一种罕见疾病,马昔腾坦的使用需在专业医师的指导下进行,并遵守严格的药物使用规范。
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