高级医学编辑 药学专业
摘要:肺动脉高压,即PAH,是一种罕见却严重的疾病,其发病率为每百万人口内15-50人。PAH是由于肺动脉内血压过高造成的,这会引起肺部和心脏的损伤,并可能导致死亡。传统治疗方式是使用内皮素受体拮抗剂(ERA),以及PDE5抑制剂等降低血压,从而减轻PAH症状。然而,在新型PAH治疗药物——宣泰马昔腾坦片(Macitentan)的出现之后,情况开始有所改变。
肺动脉高压,即PAH,是一种罕见却严重的疾病,其发病率为每百万人口内15-50人。PAH是由于肺动脉内血压过高造成的,这会引起肺部和心脏的损伤,并可能导致死亡。传统治疗方式是使用内皮素受体拮抗剂(ERA),以及PDE5抑制剂等降低血压,从而减轻PAH症状。然而,在新型PAH治疗药物——宣泰马昔腾坦片(Macitentan)的出现之后,情况开始有所改变。
宣泰马昔腾坦是一种内皮素受体拮抗剂(ERA),与已经存在的ERA不同,它是一种长效、高选择性的药物,针对第二型内皮素受体(ETAR)和第一型内皮素受体(ETAR)两种受体,但是相比于之前同类药物,它更为特别的是它的目标是降低血管炎症反应和纤维化,防止肺血管反复。不同类型的ERA药物有不同目标和生物学特性,宣泰马昔腾坦可以说是一个里程碑。
经过多项严格的临床试验表明,宣泰马昔腾坦具有更好的药理学表现,表现在三个方面:治疗疗效,安全性,以及耐受性。
宣泰马昔腾坦在两年内,亦即128周中的排除基线的充血耐力的临床研究的途径得到了肯定。用宣泰马昔腾坦来治疗PAH患者的充血耐力显著提高了,且疗效具有持久性。在研究中,达到临床改善的患者所占比例显著提高,达到了研究目的。此外,宣泰马昔腾坦对于尿酸的提高没有影响,进一步说明了其存在的优势。
相对于其他ERA药物,宣泰马昔腾坦的安全性和耐受性也得到了显著提高。在两年的临床试验中,肌痛症状的发生情况和严重程度基本相同,在皮肤红肿、恶心呕吐等方面的反应也与其他ERA药物相当。现有数据表明,与之前使用的ERA药物相比,使用宣泰马昔腾坦的患者更加容易完全遵守治疗方案, 降低了丢失的概率。
PAH患者一直在寻找更好的治疗方案,宣泰马昔腾坦无疑是一个突破。它的突出表现,让PAH患者有了更多的治疗选择,同时也不会增加其他副作用和风险。宣泰马昔腾坦是一个非常有前途的药物,值得持续关注和探索。
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