维奈克拉(Venetoclax)——用于治疗慢性淋巴细胞白血病的革命性药物

董兴

高级医学编辑药学专业

摘要：维奈克拉(Venetoclax)是一种口服药物，已获批用于治疗一种特定类型的慢性淋巴细胞白血病。该药的研发历程很有意思，维奈克拉之所以能成为一款革命性的药物，是因为它能够靶向癌细胞内的BCL-2蛋白，在没有伤害正常细胞的情况下良好地清除癌细胞。

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2023-06-13 15:16:35 发布

维奈克拉(Venetoclax)是一种口服药物，已获批用于治疗一种特定类型的慢性淋巴细胞白血病。该药的研发历程很有意思，维奈克拉之所以能成为一款革命性的药物，是因为它能够靶向癌细胞内的BCL-2蛋白，在没有伤害正常细胞的情况下良好地清除癌细胞。

什么是慢性淋巴细胞白血病？

淋巴细胞白血病是一种白血值病，恶性淋巴细胞在骨髓、淋巴结和脾脏内异常增殖和蓄积导致。慢性淋巴细胞白血病通常是较慢进展的白血液病的一种，主要由成熟的淋巴细胞蓄积在骨髓等部位引起。

维奈克拉(Venetoclax)如何工作？

维奈克拉(Venetoclax)背后的科学基础是，一些癌细胞与正常细胞不同，具有抗凋亡基因BCL-2的过度表达。BCL-2 通过阻止溶解的凋亡形成膜的形成，使癌细胞免于正常凋亡。维奈克拉则可以靶向并抑制BCL-2活跃的形成，让癌细胞凋亡。

维奈克拉的试验结果

在一项2016年的临床试验中，维奈克拉的有效性得到了验证。试验中有106名患有治疗难度或复发的慢性淋巴细胞白血病的患者，所有患者都获得过已有不同化疗药物等多种治疗。其中，75名患者接受了维奈克拉和描述为“标准治疗方法”药物，另外31名患者只接受“标准治疗方法”药物。近80%的接受维奈克拉治疗的患者在治疗后的三年内生存下来，而只有30%的接受标准治疗的患者在该时间段内生存。

维奈克拉的副作用

像所有的药物一样，维奈克拉也有一些副作用。一些患者会在服用维奈克拉时体验到消化不良或头晕。另外，也有一些患者报告说他们在停止服用该药之前感觉到疲惫和体力下降。还有一些患者可能出现贫血和炎症症状。总的来说，在维奈克拉使用中出现的副作用通常是临时的和可控的。

维奈克拉仍在不断改进

虽然维奈克拉已经被证明能够有效地治疗慢性淋巴细胞白血病，但仍有一些机制需要进一步研究，以了解维奈克拉如何作用于不同的癌细胞类型以及如何扩展到其他类型的癌症治疗。不过，这一项成就仍然标志着万千患者的生命可以因此延长，甚至是拯救。