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摘要:作为一种新型的口服药物,米哚妥林(Midostaurin)是一种针对变异型FLT3通路的多靶点酪氨酸激酶抑制剂。虽然米哚妥林的适用范围非常有限,但它能够有效治疗一种罕见病——急性髓性白血病(AML)的患者,并减少原发性的循环型的肥大细胞增生症(SM)的相关症状。值得一提的是,米哚妥林是世界上第一种获得重要临床和经济成果的针对AML患者的口服药物,也是首个FDA批准用于治疗国际标准为中度至高度活性的变异FLT3-内部重复所致的年长成年AML的口服药物。
作为一种新型的口服药物,米哚妥林(Midostaurin)是一种针对变异型FLT3通路的多靶点酪氨酸激酶抑制剂。虽然米哚妥林的适用范围非常有限,但它能够有效治疗一种罕见病——急性髓性白血病(AML)的患者,并减少原发性的循环型的肥大细胞增生症(SM)的相关症状。值得一提的是,米哚妥林是世界上第一种获得重要临床和经济成果的针对AML患者的口服药物,也是首个FDA批准用于治疗国际标准为中度至高度活性的变异FLT3-内部重复所致的年长成年AML的口服药物。
米哚妥林的研发和上市
米哚妥林由瑞士制药公司诺华制造,于2017年上市。在上市之前,这种药物经历了多年的研发和临床试验,并得到了美国食品药品监督管理局(FDA)的批准。此外,欧洲药品管理局(EMA)还将米哚妥林列为“门槛药物”,表示该药物的益处优于风险。
在瑞士,米哚妥林的经济成果非常显著。2019年,诺华公司向该国政府缴纳了近53亿瑞士法郎的税收,其中有近36%的税收来自米哚妥林的销售。据统计,2018年,全球的米哚妥林销售额达到了2.14亿美元,预计在未来几年中还会继续保持增长趋势。
米哚妥林的作用机理
AML是一种由成熟白细胞分化成的白血病。在重组白细胞中,FLT3基因常常会发生变异。根据一些研究,约30%的AML患者都带有变异的FLT3基因。这种基因突变使其产生了不正常的酪氨酸激酶,进而导致恶性细胞增殖和骨髓暴露过度。与此同时,SM是一种原因未知的骨髓细胞增生疾病,其症状主要包括肥大细胞的肥大和炎症反应。且SM常常会转变为内质网中样细胞白血病。
米哚妥林是一款多靶点针对变异型FLT3通路的酪氨酸激酶抑制剂。当细胞受到信号激活后,酪氨酸激酶有助于传导优化信号,使细胞处于高度活跃的状态。而米哚妥林能够阻止这些酪氨酸激酶的活化,从而减缓细胞的不正常增殖和进一步发展。当然,这种药物的作用机理并不仅限于此,它还对血管内皮生长因子受体、轻链黏附分子L1和其他靶点产生活性。
总体来说,由于米哚妥林是一种靶向特定基因变异的药物,因此它的适用范围非常有限。不过,对于那些罕见病患者,这种药物却是非常重要的。与传统的治疗方法相比,口服药物能够带来更多的便利和更少的不适症状,这也是米哚妥林能够成为市场主流的原因之一。
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