高级医学编辑,药理学硕士
摘要:依利格鲁司特成分,依利格鲁司(Eliglustat)主要成份为:依利格鲁司。化学名称:N-((1R,2R)-1-(2,3-二氢苯并[b][1,4]二辛-6-基)-1-羟基-3-(吡咯litin-1yl)丙烷-2-基)辛酰胺(2R,3R)-2,3-二羟基琥珀酸酯。分子式:C23H35NO5。分子量:389.53克/摩尔。
依利格鲁司特成分,依利格鲁司(Eliglustat)主要成份为:依利格鲁司。化学名称:N-((1R,2R)-1-(2,3-二氢苯并[b][1,4]二辛-6-基)-1-羟基-3-(吡咯litin-1yl)丙烷-2-基)辛酰胺(2R,3R)-2,3-二羟基琥珀酸酯。分子式:C23H35NO5。分子量:389.53克/摩尔。
依利格鲁司特成分是指Cerdelga中所含的活性成分,它在治疗戈谢病方面展现出了新的希望。戈谢病是一种罕见的遗传性疾病,由于体内缺乏特定酶的活性而导致脂质代谢紊乱,引发各种健康问题。在过去,治疗戈谢病的方法有限,但依利格鲁司特成分的出现为患者带来了更多选择和希望。
1. Cerdelga:戈谢病的新药物选择
Cerdelga是一种口服药物,其中的活性成分为依利格鲁司特。它是一种格鲁吉尔病1型的酶替代治疗药物,通过抑制葡萄糖脂酶的活性来减少体内过量的葡萄糖脂类物质的积累,从而改善戈谢病患者的症状和生活质量。
2. 依利格鲁司特成分的作用机制
依利格鲁司特成分通过抑制葡萄糖脂酶的活性,降低了体内葡萄糖脂类物质的积累。这些物质在戈谢病患者体内过度积累,导致器官功能受损,引发各种严重的健康问题,如肝脏损伤、骨骼异常和神经系统问题。依利格鲁司特成分的作用就是通过减少这些物质的积累,改善患者的症状和延缓病情的进展。
3. 依利格鲁司特成分的临床应用与疗效
依利格鲁司特成分已经在临床上得到了广泛的应用,并取得了显著的疗效。研究表明,使用Cerdelga治疗的戈谢病患者在葡萄糖脂类物质积累、肝脏功能和生活质量等方面都有明显的改善。与传统的治疗方法相比,依利格鲁司特成分不仅更方便,而且更有效,为戈谢病患者带来了新的治疗选择。
4. 依利格鲁司特成分的局限性与发展前景
尽管依利格鲁司特成分在治疗戈谢病方面表现出了良好的疗效,但它仍然存在一些局限性,如部分患者可能会出现轻度的消化道不适等副作用。此外,随着科学技术的不断进步,人们对戈谢病的理解也在不断深化,未来有望出现更多更有效的治疗方法,为患者带来更好的治疗效果和生活质量。
依利格鲁司特成分的出现为戈谢病患者带来了新的希望和选择,它不仅改善了患者的生活质量,还为研究人员提供了一个重要的治疗方向。随着科学研究的不断深入,相信依利格鲁司特成分在未来会发挥更大的作用,为戈谢病患者带来更好的治疗效果。
胶囊剂
法国赛诺菲
用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法
胶囊剂
美国健赞Genzyme
适用于Ⅰ类戈谢病
他立苷酶α(taliglucerase alfa)Elelyso
适用于经医生诊断确诊为戈谢病,并需要酶替代治疗的患者
美国辉瑞
适用于Ⅰ类戈谢病
美国健赞Genzyme
用于确诊患有导致下列1种或多种病症的I型戈谢氏病(葡萄糖脑苷脂沉积病)的儿童及成人患者的长期酶替代疗法
法国赛诺菲
1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗
美国Shire
适用于单药治疗不适合接受酶替代疗法的轻度至中度1型高雪氏症(戈谢病)成人患者
美国杨森
用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法
法国赛诺菲
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