• 互联网药品信息服务资格证书
    证书编号：(粤)-非经营性-2021-0182

  • 营业执照
    证书编号：91440101MA9XNDLX8Q

药直供 > 医药热点 > 舍立帕酶(cerliponase alfa)的说明书

舍立帕酶(cerliponase alfa)的说明书

作者头像
杨维红

高级医学编辑，基础医学硕士

摘要：舍立帕酶(cerliponase alfa)的说明书,舍立帕酶(cerliponase alfa)是一种重组TPP1水解溶酶体N端三肽肽酶，其疗效主要体现在对3岁及以上有症状的小儿神经元类神经头类脂褐藻病2型（CLN2）的治疗上，该病也称为三肽肽酶1（TPP1）缺乏症。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。

有用 142
浏览 924次
2024-09-05 15:13:07 发布

舍立帕酶(cerliponase alfa)的说明书,舍立帕酶(cerliponase alfa)是一种重组TPP1水解溶酶体N端三肽肽酶，其疗效主要体现在对3岁及以上有症状的小儿神经元类神经头类脂褐藻病2型（CLN2）的治疗上，该病也称为三肽肽酶1（TPP1）缺乏症。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。

神经元蜡样脂褐质沉积症是一种罕见而严重的遗传性疾病，常常导致患者儿童期即出现智力和运动功能的显著退化。舍立帕酶(cerliponase alfa)作为一种革命性的治疗药物，被广泛应用于治疗这种疾病，其机制涉及降解神经元内积累的蛋白质，从而减缓病情进展并改善患者生活质量。

1. 舍立帕酶的作用机制

舍立帕酶是一种重组的人类三磷酸酶，专门设计用于处理神经元蜡样脂褐质沉积症患者大脑中由于酶缺失而导致的蛋白质沉积物。它能够有效降解这些沉积物，从而减轻神经细胞的负担，延缓疾病的进展。

2. 治疗策略与用药指南

舍立帕酶通过脑脊液注射给药的方式进行治疗，这种途径确保了药物能够直接进入患者大脑的受影响区域，最大限度地发挥其治疗效果。治疗通常需要定期进行，并且需要由经验丰富的医疗团队来监测患者的反应和药物的效果。

3. 临床试验与效果评估

舍立帕酶经过严格的临床试验验证其安全性和有效性。研究表明，在接受舍立帕酶治疗的患者中，大多数能够显著减缓疾病的进展，改善患者的神经功能和生活质量。尽管如此，治疗效果可能因个体差异而有所不同，因此需要个体化的评估和调整。

4. 安全性和不良反应

舍立帕酶治疗的主要安全性问题包括治疗过程中可能发生的脑脊液压力增高和与注射相关的局部反应。因此，治疗过程需要密切监测并根据患者的具体情况进行调整。此外，长期使用的安全性也需要进一步的长期观察和研究。

舍立帕酶作为一种治疗神经元蜡样脂褐质沉积症的创新药物，为患者带来了新的希望和改善生活质量的机会。随着对该药物作用机制和治疗策略的深入了解，相信它将在未来为更多患者提供有效的治疗选择。

24小时药师咨询 舍立帕酶的相关介绍
神经元蜡样脂褐质沉积症
说明书
注：本站所有内容仅供参考，不代表药直供立场(如有错漏，请帮忙指正)，转载请注明出处。不作为诊断及治疗依据，不可替代专业医师诊断、不可替代医师处方。本站不承担由此导致的相关责任！
2024-09-05 15:13:07 更新

  • 舍立帕酶（cerliponase alfa）Brineura基本信息

    舍立帕酶（cerliponase alfa）Brineura
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国BioMarin

    • 适应症：

      适用于在3岁和以上有婴儿晚期神经元蜡样脂褐质沉积症2型(CLN2)的治疗

神经元蜡样脂褐质沉积症药品推荐

关于作者

作者头像 认证作者徽章
杨维红

高级医学编辑，基础医学硕士

最新资讯

相关问答

特别声明：本站内容仅供参考，不作为诊断及医疗依据。本网站不销售任何药品，只做药品信息资讯展示！

不良信息举报邮箱：zsex@foxmail.com  版权所有 Copyright©2023 www.yzgmall.com All rights reserved

互联网药品信息服务资格证书编号：(粤)-非经营性-2021-0182    |   粤ICP备2021070247号 |   药直供手机端 |   网站地图

品牌官网