摘要:舍立帕酶的耐药及药物相互作用,舍立帕酶(cerliponase alfa)是一种重组TPP1水解溶酶体N端三肽肽酶,其疗效主要体现在对3岁及以上有症状的小儿神经元类神经头类脂褐藻病2型(CLN2)的治疗上,该病也称为三肽肽酶1(TPP1)缺乏症。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。
舍立帕酶(cerliponase alfa)Brineura
适用于在3岁和以上有婴儿晚期神经元蜡样脂褐质沉积症2型(CLN2)的治疗
美国BioMarin
舍立帕酶的耐药及药物相互作用,舍立帕酶(cerliponase alfa)是一种重组TPP1水解溶酶体N端三肽肽酶,其疗效主要体现在对3岁及以上有症状的小儿神经元类神经头类脂褐藻病2型(CLN2)的治疗上,该病也称为三肽肽酶1(TPP1)缺乏症。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。
舍立帕酶(cerliponase alfa)是一种用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症的药物。这种罕见而严重的遗传性疾病会导致神经系统受损,从而影响智力发育和运动能力。舍立帕酶被广泛应用于治疗这种疾病,但在使用过程中,耐药和药物相互作用是需要关注的重要问题。
1. 舍立帕酶的耐药性及相关因素
舍立帕酶治疗是基于替代酶治疗原理进行的,通过补充患者体内缺失的酶活性,来减轻神经元蜡样脂褐质沉积症的症状。一些患者可能对舍立帕酶出现耐药性,这会降低治疗的效果。耐药性的发生可能与多种因素有关,包括遗传变异、抗体产生等。
2. 遗传变异对舍立帕酶耐药性的影响
遗传变异可能会导致舍立帕酶的效果受到不同程度的影响。一些变异可能导致舍立帕酶与其目标底物之间的相互作用受阻,从而减少治疗效果。因此,在使用舍立帕酶治疗神经元蜡样脂褐质沉积症时,对患者进行基因检测并评估个体的遗传变异情况是重要的。
3. 舍立帕酶与其他药物的相互作用
药物相互作用是指在同时使用多种药物时,其中一种药物可能影响另一种药物的代谢、吸收或效果。对于正在接受舍立帕酶治疗的患者来说,他们需要特别注意可能与舍立帕酶发生相互作用的其他药物。例如,一些药物可能会影响舍立帕酶的代谢过程,导致药物浓度升高或降低,从而影响其疗效和安全性。
4. 重要的相互作用信息与合理用药建议
为了最大程度地确保舍立帕酶的治疗效果,患者和医生需要了解重要的药物相互作用信息,并在用药前咨询医生。此外,医生会根据患者的具体情况和需要,结合药物相互作用的信息,制定出最合理的治疗方案。遵循医嘱和定期与医生沟通,可以有效降低药物相互作用的风险,并提高治疗的效果和安全性。
舍立帕酶是一种用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症的重要药物。在使用舍立帕酶治疗过程中,对耐药性和药物相互作用的问题需要予以重视。遗传变异可能导致耐药性的发生,而与其他药物的相互作用可能影响舍立帕酶的疗效和安全性。因此,患者和医生需关注相互作用信息,并在用药前进行咨询,以制定最合理的治疗方案。合理用药和与医生的定期沟通是确保治疗效果和安全性的关键。
注射剂
美国BioMarin
适用于在3岁和以上有婴儿晚期神经元蜡样脂褐质沉积症2型(CLN2)的治疗
舍立帕酶(cerliponase alfa)Brineura
适用于在3岁和以上有婴儿晚期神经元蜡样脂褐质沉积症2型(CLN2)的治疗
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